Symdeko药物组合助力囊性纤维化患者的治疗

symdeko 是一种药物，包含了tezacaftor / ivacaftor 固定剂量组合片剂和ivacaftor片剂。这两种片剂都是口服给药的。

tezacaftor / ivacaftor 固定剂量组合片剂是黄色的胶囊形薄膜包衣片剂，每片含有100 mg的tezacaftor和150 mg的ivacaftor，以及一些非活性成分。另外，片剂薄膜包衣还包含了一些其他成分。

ivacaftor 片剂是浅蓝色的胶囊形薄膜包衣片剂，每片含有150 mg的ivacaftor，以及一些非活性成分。同样，片剂薄膜包衣中还含有其他成分。

symdeko 的活性成分主要是tezacaftor和ivacaftor。

tezacaftor 是一种白色至灰白色的粉末，几乎不溶于水。它的化学名称是1-（2, 2-二氟-2h-1, 3-苯并二氧杂环戊烯-5-基）- n-{1-[（2r）- 2, 3-二羟丙基]- 6-氟-2-（1-羟基-2-甲基丙-2-基）- 1-羟基-5-基} 环丙烷-1-甲酰胺。它的分子式为c26h27n2f3o6，分子量为520. 50。

ivacaftor 是一种白色至灰白色的粉末，几乎不溶于水。它是一种cftr增效剂，它的化学名称为n-（2, 4-二叔丁基-5-羟基苯基）- 1, 4-二氢-4-氧代喹啉-3-甲酰胺。它的分子式为c24h28n2o3，分子量为392. 49。

symdeko 适用于治疗6岁及以上的囊性纤维化（cf）患者，这些患者的f508del突变纯合或在cftr基因中至少有一个突变，且对tezacaftor / ivacaftor 有反应。这一用途基于体外数据和/或临床证据。