抗血友病因子（重组），猪序列专论生物合成、制备、用途、剂量与给药方式详解

抗血友病因子 (重组), 猪序列-专论

生物合成与制备

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猪凝血因子viii的生物合成（重组dna来源）是制备抗血友病因子（重组），猪序列的主要方式。这种制备方法能够有效地用于治疗和预防获得性血友病a患者的出血发作。

专论

这种疾病是由抗血友病因子（凝血因子viii）的自身抗体（抑制剂）引起的。由于与人因子viii抑制剂的交叉反应性降低（约5-10%），因此在人抗血友病因子浓缩物无效的情况下，抗血友病因子（重组），猪序列可能发挥重要作用。已被fda指定为孤儿药，用于治疗和预防具有人凝血因子viii抑制剂抗体的患者的出血。

用途与治疗理念

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用途

抗血友病因子（重组），猪序列主要用于治疗和预防获得性血友病a患者的出血发作，特别是当患者体内出现抗血友病因子（凝血因子viii）的自身抗体（抑制剂）时。此类患者可能对常规治疗无效，因此需要寻找新的治疗方法。

治疗理念

获得性血友病a的治疗理念是根据出血的位置和严重程度，目标因子viii水平以及患者的临床和药代动力学反应来确定给药剂量和频率。例如，在危及生命的出血或大手术的情况下，需要仔细控制剂量，以确保达到并维持足够水平的因子viii。在每次给药后，通过监测因子viii活性，确保达到并维持足够水平的因子viii。

剂量与给药方式

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剂量

抗血友病因子（重组），猪序列的剂量根据患者的体重和病情严重程度来确定。

对于轻微或中度出血，如浅表肌肉无神经血管损害或关节出血，目标因子viii水平应为正常的50-100%。对于大出血，如中度至重度肌内、腹膜后、胃肠道或颅内出血，目标因子viii水平应为正常的100-200%，以控制急性出血发作，然后如果需要后续给药，则维持在正常的50-100%。

给药方式与注意事项

药物通常通过静脉注射给予，可以缓慢静脉注射或静脉滴注。在给药前，应先将药物从冻干状态重新配制为溶液。配制时，将药瓶和稀释剂置于室温下，加入稀释剂后轻轻旋转小瓶，直到粉末完全溶解。所得溶液应清澈无色，如果观察到颗粒物质或变色，则应丢弃。重建后的溶液应在3小时内使用。不应将重构溶液与其他药物混合或在同一管道或容器中施用。建议的注射速率是每分钟1-2毫升。

在每次给药后，应监测患者的因子viii活性水平，以确保达到并维持足够的因子viii水平。如果给药剂量对达到预期的因子viii水平无效或出血未得到控制，应考虑患者可能已产生抑制剂。此时应采取相应的措施进行处理（参见注意事项中的猪因子viii抑制剂的开发）。

制造商指出，基线抗猪凝血因子viii抑制剂滴度大于20贝塞斯达单位的患者的安全性和有效性尚未确定。同时，这种药物不适用于治疗先天性血友病a或血管性血友病的患者。