新药“曲恩汀”在中国申请上市啦！

9月21日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官方网站显示，Orphalan公司开发的五类新药四盐酸曲恩汀薄膜衣片已提交上市申请并获受理。公开资料表明，曲恩汀是一种铜离子络合剂，之前已在国外获得批准，用于治疗威尔逊病（Wilson’s disease），也称为肝豆状核变性。这是一种罕见的遗传性疾病，由于肝脏铜转运功能障碍，可能导致严重的健康问题，甚至危及生命。该疾病已被列入中国的首批罕见病目录。通常情况下，肝脏能够通过胆汁排泄多余的铜来维持体内铜含量的平衡。然而，在威尔逊病患者中，由于遗传变异，这一排铜机制失灵，导致铜在肝细胞中积累，超出安全储存范围，进而引发细胞损伤。当铜积累超出肝脏储存极限并损害肝细胞时，这些铜会释放到血液中，并可能在其他器官如中枢神经系统中沉积。若不加以治疗，威尔逊病可导致严重的肝脏、神经系统和精神症状，甚至死亡。目前，金属螯合剂是治疗该病的主要手段。这类疗法首先使用金属螯合剂去除血液中的铜，随后用锌进行维持治疗，以防止铜的再次累积。

曲恩汀（英文名trientine）是一种铜离子络合剂，其作用类似于青霉胺，可通过促进铜经由肾脏排出体外来发挥作用。此前，盐酸曲恩汀胶囊已获准在国外用于治疗对青霉胺不耐受的威尔逊病患者。虽然青霉胺在美国被批准为一线治疗药物，但仍约有三分之一的患者无法耐受。

今年5月，Orphalan公司宣布，其研发的四盐酸盐曲恩汀（英文商品名：Cuvrior）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗对青霉胺耐受的稳定型成人威尔逊病患者。在名为CHELATE的全球三期临床试验中，结果显示Cuvrior治疗组在第36周时的平均血清非铜蓝蛋白铜（NCC）水平不劣于青霉胺组，达到试验的主要疗效终点。根据Orphalan公司发布的消息，Cuvrior是一种具有良好耐受性和疗效的青霉胺替代品。

期待Orphalan公司的四盐酸曲恩汀薄膜衣片在中国的注册申报能顺利推进，早日为患者提供新的治疗选择。