美国FDA批准首个阿尔茨海默病治疗药物争议与挑战并存

美国fda批准首个阿尔茨海默病治疗药物

美国食品和药物管理局（fda）最近批准了aducanumab，这是第一种旨在减缓阿尔茨海默病进展的治疗方法。然而，该药物的批准引起了科学界的不同反应。

阿尔茨海默氏病是一种进行性记忆丧失、空间定向障碍以及其他认知和行为障碍的疾病，最终导致完全依赖的状态。作为研究阿尔茨海默氏症生物标志物的研究人员，我们一直致力于寻找识别疾病、测量其进展并确定治疗效果的客观生物学指标。我们对于发现这种疾病的新疗法非常感兴趣。fda批准的aducanumab将以aduhelm的身份销售，由biogen和eisai共同开发。它是一种通过注射给药的单克隆抗体，可以与淀粉样蛋白的大脑聚集体结合，并允许我们的身体处理它们。这种治疗方法的理念是，淀粉样蛋白——一种在患有阿尔茨海默氏病的人的大脑中积累的小蛋白质——是导致该疾病的一系列事件的起源。

然而，对于这个药物的批准，科学界持有不同的观点。在fda批准该药物之前，两个为期18个月的独立临床试验显示了不同的结果。一项研究显示，接受大剂量治疗的人的认知障碍进展减慢了约22%。而另一个则显示给予aduhelmab的人和给予安慰剂的人之间没有差异。这种不一致的结果使得对药物的批准引起了争议。更令人担忧的是，在40%的治疗患者中，aduhelmab与脑水肿有关。水肿是一种液体在颅骨中产生压力，需要医疗监测或手术。这种安全性问题使得一些专家对药物的批准表示了担忧。在进一步审查了两项临床试验的结果后，biogen和eisai于2019年10月宣布，高剂量的aduhelmab对早期阿尔茨海默病患者的认知症状有疗效。然而，这种分析结果的方式受到了科学界的强烈批评，包括一些参与临床试验的研究人员。

淀粉样蛋白假说是指淀粉样蛋白在阿尔茨海默氏病中起关键作用的理论。然而，使用这种方法的每项临床试验都失败了，代表着数十种产品和数千亿美元的投资。越来越多的证据表明，阿尔茨海默氏症的问题可能不会直接或单独涉及淀粉样蛋白。这意味着淀粉样蛋白可能对疾病进展影响不大。科学界对于淀粉样蛋白假说的倡导者也对其可能的影响进行了更多的衡量，认为它可能仅对阿尔茨海默氏病的脑功能障碍产生间接影响。这将通过大脑炎症过程发生，这是这种疾病中神经元死亡的可能原因之一。这意味着淀粉样蛋白可能并不是阿尔茨海默氏病的唯一病因，甚至可能不是主要病因。

综上所述，fda对aduhelmab的批准是基于两项临床试验的结果，但这些结果存在争议。此外，该药物的安全性和治疗效果也需要在更广泛的临床实践中进行验证。因此，对于阿尔茨海默氏病的治疗，我们仍然需要更深入的研究和更有效的治疗方法。