艾杜硫酸酯酶（Elaprase）用于治疗亨特综合征的罕见疾病药物

艾杜硫酸酯酶（elaprase）是一种用于治疗亨特综合征的药物。以下是关于艾杜硫酸酯酶的欧洲公共评估报告（epar）的摘要：

艾杜硫酸酯酶（elaprase）是一种浓缩的溶液，用于输注到静脉中。它是通过一种遗传性缺陷，即缺乏艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶而设计的。

亨特综合征是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性患者。该综合征患者不能分解糖胺聚糖（gags），导致这些物质在体内的大多数器官中积聚并破坏它们。艾杜硫酸酯酶中的活性物质是艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶的副本，可以替代亨特综合征患者缺失或缺陷的酶。通过供应这种酶，有助于分解gag并阻止它们在身体组织中积聚，从而改善疾病的症状。

艾杜硫酸酯酶的治疗应由医生或其他医疗保健专业人员监督，具有管理亨特综合征或其他遗传性疾病患者的经验。

艾杜硫酸酯酶每周以每公斤体重0. 5mg的剂量输注到静脉中，输液应持续三小时。只要患者不进行输液反应（皮疹、瘙痒、发烧、头痛、高血压或潮红），输液的持续时间可以逐渐减少到一小时。在诊所中耐受输注数月的患者可能能够开始在家庭中使用。家庭输液应由医生或护士监督。

通过使用艾杜硫酸酯酶，有助于改善亨特综合征患者的症状，提高生活质量。然而，由于该药物是针对罕见疾病开发的，因此其使用和供应可能受到限制。