临床研究药物Byl719联合西妥昔单抗对复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌的安全性和有效性

临床研究：药物byl719针对复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌的安全性和有效性

摘要：

本研究是一项针对复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌（rm hscc）患者的多中心、开放标签、ib期剂量递增/ii期研究。该研究评估了byl719与西妥昔单抗联合使用的安全性和有效性，旨在确定最大耐受剂量（mtd）/推荐ii期剂量（rp2d），并比较不同给药方法对药代动力学的影响。

一、研究类型和干预措施

1. 研究类型：观察性研究和介入研究。

2. 干预措施：byl719是一种新型抗肿瘤药物，与西妥昔单抗联合使用，以治疗对铂类化疗耐药、不合格或不耐受的rm hscc患者。

研究的两个主要干预措施是：

a) byl719片剂与西妥昔单抗联合使用；

b) byl719的新分散片制剂与西妥昔单抗联合使用。

1. 第一阶段（1/2期）：评估药物的安全性、副作用、最佳剂量和风险/益处。

2. 第二阶段（3期）：比较治疗是否比目前的标准疗法更好，同时评估新疗法的安全性与当前疗法的比较。

3. 第三阶段（4期）：评估长期安全性和有效性，着眼于新疗法在获批和上市后的表现。

三、研究对象和样本量

1. 研究对象：复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌患者。

2. 样本量：第一阶段预计招募约12名患者，采用贝叶斯逻辑回归模型指导剂量递增。第二阶段将评估两个患者群体中的临床疗效，其中方案1主要评估byl719与西妥昔单抗联合的抗肿瘤活性。方案1中的患者将通过随机化以2:1的比例分配到两个ii期臂中：byl719联合西妥昔单抗（臂1）与西妥昔单抗单药（臂2）。臂1将由大约66名患者组成，臂2将由大约33名患者组成。

四、研究方法

1. 观察性研究：在不影响结果的情况下观察患者并测量结果。

2. 介入研究（临床试验）：评估新的测试、治疗、药物、外科手术或设备。

3. 医疗记录研究：使用从大群人的医疗记录中收集的历史信息来研究疾病如何进展以及哪些治疗和手术效果最好。

4. 贝叶斯逻辑回归模型（blrm）：用于指导剂量递增部分的研究，根据可用的安全性、耐受性、药代动力学和功效数据进行剂量组合的确定。

5. 随机化：方案1中的患者将以2:1的比例随机分配到两个ii期臂中，以评估byl719与西妥昔单抗联合使用的疗效。

五、研究结果和结论

本研究将提供关于byl719与西妥昔单抗联合使用在治疗rm hscc患者的安全性和有效性的初步数据。第一阶段的结果将用于确定mtd/rp2d，并比较不同给药方法对药代动力学的影响。第二阶段的结果将评估新疗法的疗效，并与当前标准疗法进行比较。最终结果将为临床医生提供关于使用byl719治疗rm hscc的指导。