酒石酸长春瑞滨加环磷酰胺配贝伐单抗或替西罗莫司治疗横纹肌肉瘤的二期临床试验

2024-10-07

酒石酸长春瑞滨和环磷酰胺联合治疗横纹肌肉瘤的 ii 期试验

概述：

本文介绍了一项 ii 期临床试验，研究了酒石酸长春瑞滨和环磷酰胺与贝伐单抗或替西罗莫司联合治疗复发性或难治性横纹肌肉瘤患者的效果。文章首先解释了临床研究的类型和研究阶段，并描述了不同介入研究的作用。随后，对本试验的目的、药物的作用机制进行了详细解释，并说明了该研究如何评估治疗的效果。最后，文章列出了参与者的资格标准以及联系研究团队的方式。

正文：

临床研究可以分为观察性研究、介入研究和医疗记录研究。观察性研究是在不干扰结果的情况下观察人并测量结果。介入研究（临床试验）则是研究新的测试、治疗、药物、外科手术或设备。医疗记录研究则使用从大量人群的医疗记录中收集的历史信息来研究疾病的发展以及哪些治疗和手术最有效 [1]。

本试验属于研究阶段 2。在早期阶段（第 1 和第 2 阶段），研究人员主要评估药物的安全性、副作用、最佳剂量和风险/收益比。在后期阶段（第 3 阶段），研究人员研究治疗是否优于现有标准疗法，并将新疗法的安全性与当前疗法进行对比。第 3 阶段试验涉及大量参与者，以确保结果的有效性。此外，还有不太常见的早期（阶段 0）和后期（阶段 4）阶段。0 期试验是小型试验，可帮助研究人员决定是否在 1 期试验中测试新药物。在新的治疗方法获得批准并上市后，第 4 阶段试验着眼于长期安全性和有效性 [1]。本项研究的 nct id 为 nct01222715，赞助方案编号为 arst0921。

该研究旨在评估酒石酸长春瑞滨和环磷酰胺与贝伐单抗或替西罗莫司联合治疗复发性或难治性横纹肌肉瘤患者的效果。酒石酸长春瑞滨和环磷酰胺是化疗药物，它们以不同方式阻止肿瘤细胞的生长，通过杀死细胞或阻止它们分裂。贝伐单抗是一种单克隆抗体，它可以以多种方式阻断肿瘤细胞的生长。有些单克隆抗体可以阻断肿瘤细胞生长和扩散的能力，而另一些则能发现并杀死肿瘤细胞或携带杀死肿瘤的物质。贝伐单抗还可以通过阻断肿瘤的血流来抑制横纹肌肉瘤的生长。替西罗莫司则可能通过阻断细胞生长所需的某些酶来抑制肿瘤细胞的生长。目前尚不清楚联合化疗与贝伐单抗或替西罗莫司一起治疗横纹肌肉瘤是否更有效 [1]。

参与者资格标准根据年龄、性别、疾病类型和阶段以及之前的治疗或健康状况而有所不同。指南确定了哪些人可以或不能参加研究。然而，并不能保证每个有资格并希望参加试验的人都会被录取。建议有兴趣参与的人与研究团队联系，讨论研究资格和潜在参与的可能性。

在本试验中，入选标准包括：

患有横纹肌肉瘤首次复发或进展的患者。
患有原发性难治性疾病的患者。原发性难治性疾病被定义为接受至少一个疗程的含环磷酰胺或异环磷酰胺的化疗后的首次进展，且没有事先证明对化疗的放射学反应。
患者必须在最初诊断时进行过横纹肌肉瘤的组织学验证。
患者的 Karnofsky 或 Lansky 表现状态评分必须 ≥ 50%，对应于 Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 的 0、1 或 2 类。
患者的预期寿命必须 ≥ 8 周。
患者必须从所有先前化疗、免疫治疗或放疗的急性毒性作用中完全康复。
具体药物和治疗方面的资格标准还需要满足特定要求，例如最近接受过其他放疗、干细胞移植等的时间间隔要求，需要完全符合才能入选。

结尾：

总之，这项 ii 期试验研究了酒石酸长春瑞滨和环磷酰胺与贝伐单抗或替西罗莫司联合治疗复发性或难治性横纹肌肉瘤患者的效果。对于有兴趣参与的人群，他们可以联系研究团队，讨论研究资格和参与的相关问题。该试验的结果将为横纹肌肉瘤患者的治疗提供新的线索和选择。