托珠单抗治疗难治性成人多发性肌炎和皮肌炎的效果：多中心试点研究

临床试验主要分为观察性研究、干预研究和医疗记录研究三类。观察性研究是指在不干扰自然进程的前提下，观察人群并记录结果；干预研究则是针对新型测试、疗法、药物、外科手术或设备的研究；医疗记录研究则通过分析大量人群的医疗档案中的历史数据，研究疾病的发展规律及各种治疗手段的效果。

研究通常分为早期阶段（第1和第2阶段）和晚期阶段（第3阶段）。早期阶段主要是评估治疗的安全性、副作用、最佳剂量及其风险与收益比，而晚期阶段则侧重于比较新疗法与现有标准疗法的优劣，并进一步验证其安全性。第3阶段试验需要大量参与者以确保结果的可靠性。此外，还有极早期（阶段0）和扩展期（阶段4）的试验。阶段0试验是一种小型实验，旨在帮助研究人员决定是否有必要进入第1阶段试验；而阶段4试验则关注于新疗法在市场推广后的长期安全性和有效性。

本研究的ID为14-006881，由明尼苏达州罗切斯特的IRB进行。这是一项多中心试点研究，旨在探讨托珠单抗对难治性成人多发性肌炎（PM）和皮肌炎（DM）患者的疗效。研究对象需满足特定的年龄、性别、疾病类型及治疗历史等条件。值得注意的是，并非所有符合条件且有意参加的患者都能被纳入研究，因此，感兴趣的患者应主动联系研究团队了解详情。

本研究的具体入选标准为：年龄在18岁及以上的成年人，依据Bohan和Peter的标准（IMACS修订版）被确诊或疑似患有PM或DM。同时，年龄在18岁及以上的青少年型皮肌炎（JDM）患者（视为DM的一部分）亦可参与，前提是他们符合特定的入选条件。参与者需患有DM的典型皮肤表现，或携带与肌炎相关的自身抗体，或经由风湿病学家、神经病学家和神经肌肉病理学家组成的三人评审小组确认的PM诊断。难治性肌炎定义为对糖皮质激素治疗反应不佳或无法耐受，或正在接受糖皮质激素联合另一种免疫抑制剂或免疫调节剂的治疗。

研究的主要评价指标包括患者总体VAS评分、HAQ残疾指数、至少一种肌肉酶水平的升高情况，以及全球肌外疾病活动评分等。

对于正在使用泼尼松的患者，在筛选前四周内泼尼松剂量需保持稳定，只有在达到治疗目标或出现安全/毒性问题时才允许逐步降低泼尼松剂量。具体减量计划由临床医生根据具体情况制定。

以上是对这项多中心试点研究的简要介绍，涵盖了研究类别、研究阶段、研究ID、资格要求和关键评估指标等内容。有意参与的患者应与研究团队取得联系，以获得更详细的资讯。

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