Vyndaqel获欧盟委员会授权有效且安全地延缓甲状腺素运载蛋白淀粉样变性患者的神经损伤
vyndaqel 是一种含有活性物质 tafamidis 的药物，用于延缓由甲状腺素运载蛋白淀粉样变性引起的神经损伤。该药物可以作为胶囊（20 毫克），用于患有神经疾病早期（1 期）的成人患者。
vyndaqel 在延缓甲状腺素运载蛋白患者的神经损伤方面比安慰剂更有效，且该药没有重大的安全问题，其风险被认为是可管理的。因此，chmp 得出结论，vyndaqel 的好处大于其风险，并建议将其授予营销授权。
vyndaqel 已在“特殊情况下”获得授权，这意味着由于甲状腺素运载蛋白淀粉样变是罕见的，因此不可能获得完整的信息。生产 vyndaqel 的公司将在小组中研究药物对某些基因突变患者的影响，并提供长期的上市后安全数据。
为了确保安全和有效地使用 vyndaqel，销售该药物的公司将向所有预计将处方 vyndaqel 的医疗保健专业人员提供一份材料，其中包括一份传单，其中包含有关以下风险的信息：药物、对未出生婴儿的风险以及如何为上市后研究做出贡献。医疗保健专业人员和患者为安全起见应遵循的建议和预防措施，以及 vyndaqel 的有效使用也已包括在产品特性和包装传单中。欧盟委员会授予在整个欧盟范围内有效的营销授权。
- 名 称：
- Vyndaqel
- 全部名称：
- 氯苯唑酸胶囊、氯苯唑酸、tafamidis meglumine、Vyndaqel
- 上市状态：
- 美国2019年上市 中国2020年上市
- 生产药企：
- 辉瑞公司（ Pfizer Limited）
- 规格：
- 20mg*30粒
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