Strstorsiq治疗低磷血症的孤儿药的有效性和风险

strstorsiq 是一种治疗低磷血症的药物

strstorsiq 是一种治疗低磷血症的药物，它于 2020 年在欧盟获得授权。低磷血症是一种罕见的遗传性骨骼疾病，会导致牙齿、骨骼畸形、频繁骨折和呼吸困难。strstorsiq 含有活性物质 asfotase susoctocog，它被指定为“孤儿药”并于 2008 年 12 月 3 日获得欧盟的孤儿药品资格认定。

strstorsiq 的使用方法

strstorsiq 只能通过处方获得，并且应由具有管理代谢或骨骼疾病经验的医生进行治疗。该药可作为注射用溶液，通过在皮肤下注射六个星期三次（剂量为每公斤体重 1 毫克）或每周三次（剂量为 2 毫克/公斤）。由于给药量取决于患者的体重，因此医生需要调整剂量以随着患者体重的变化而变化，特别是在成长中的儿童。

strstorsiq 的工作原理

酶“组织非特异性碱性磷酸酶”（alp）在创建和保持健康的骨骼以及管理体内的钙和磷酸盐中起着重要作用。低磷血症患者不能产生足够的 alp，导致骨骼虚弱。asfotase susoctocog，即 strstorsiq 中的活性物质，是人类 alp 酶的一种形式，可以作为替代品，从而提高 alp 的水平。

strstorsiq 的疗效

在一项主要研究中，13 名 6 至 12 岁的儿童接受了 strstorsiq 治疗。每周三次给予 2 毫克/公斤或 3 毫克/公斤的 strstorsiq，持续 24 周。主要措施是改善手腕和膝关节的 x 光外观。在治疗后，接受 strstorsiq 治疗的儿童的关节结构有所改善，并且大多数儿童似乎增加了身高。在历史对照中，大多数孩子没有经历过类似的关节改善或身高增加。其他几项小型研究普遍支持了 strstorsiq 的有效性。一些研究还研究了每周 6 次给予 1 毫克/公斤剂量的 strstorsiq。

strstorsiq 的风险

最常见的副作用（可能影响超过十分之一的人）是头痛、红斑（皮肤发红）、手臂和腿部疼痛、发烧、烦躁、注射部位反应（如疼痛、皮疹和瘙痒）和挫伤（瘀伤）。有关副作用的完整列表和 strstorsiq 的禁忌症，请参阅包装传单。