替度鲁肽治疗短肠综合征引起的肠衰竭患儿安全有效：24周三期临床研究结果

2024-08-07

本研究旨在评估替度鲁肽在治疗短肠综合征相关肠衰竭（SBS-IF）儿科患者中的安全性和有效性。研究采用了为期24周的III期临床试验，分为两个随机、双盲替度鲁肽剂量组和一个非盲标准护理（SOC）组。患者每日接受一次0.025 mg/kg或0.05 mg/kg剂量的替度鲁肽。安全终点包括治疗期间出现的不良事件（TEAE）和生长参数。主要疗效终点为第24周时肠外支持（PS）较基线减少≥20%的患者比例。

共有59名患者参与并完成了研究（0.025 mg/kg剂量组24人，0.05 mg/kg剂量组26人，SOC组9人）。各组间基线人口统计数据和疾病特征无显著差异。替度鲁肽组和SOC组分别有98%和100%的患者报告了TEAE，其中替度鲁肽组最常见的TEAE为发热和呕吐。主要疗效终点数据显示，在0.025 mg/kg和0.05 mg/kg剂量组中，分别有13例（54.2%）和18例（69.2%）患者实现了目标，而SOC组仅有1例（11.1%）（P<0.05 vs SOC）。此外，0.025 mg/kg和0.05 mg/kg剂量组均显示出PS量、PS卡路里、PS输注天数及小时数的显著减少，同时增加了肠内营养和血浆瓜氨酸水平。

替度鲁肽的安全性与先前在儿童和成人中报道的结果一致。24周内，替度鲁肽治疗显著降低了SBS-IF儿科患者的肠外支持需求。

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名称：: Gattex

全部名称：: [Gly2]GLP-2、Teduglutide [rDNA origin]、SHP633、ALX-0600、TAK-633、(Gly2)GLP-2、替度鲁肽 (GATTEX)、替度鲁肽（GATTEX）、Gly(2)-GLP-2、teduglutide、Teduglutide（Genetical Recombination）、Glucagon-like peptide II (2-glycine) (human)