Elaprase亨特综合征患者的治疗新选择

1. 药物描述

elaprase是一种艾杜硫酸酯酶的制剂，通过重组dna技术产生，是一种溶酶体酶。该酶可水解各种细胞类型溶酶体中糖胺聚糖硫酸皮肤素和硫酸乙酰肝素的末端硫酸艾杜糖醛酸酯残基的2硫酸酯。艾杜硫酸酯酶的酶活性取决于特定半胱氨酸对甲酰甘氨酸的翻译后修饰。

2. 警告

elaprase输注期间和长达24小时后，一些患者发生了危及生命的过敏反应。这些反应包括呼吸窘迫、缺氧、低血压、荨麻疹和咽喉或舌头血管性水肿。对于呼吸功能受损或急性呼吸系统疾病的患者，使用elaprase可能有严重急性加重呼吸损害的风险，需要额外监测。

3. 适应症和剂量

elaprase适用于亨特综合征（粘多糖贮积症ii，mps ii）患者，并已被证明可以改善5岁及以上患者的步行能力。对于16个月至5岁的患者，没有数据可以证明疾病相关症状或长期临床结果的改善；然而，与成人和5岁及以上的儿童类似，elaprase治疗可以减少脾脏体积。对于小于16个月的儿科患者，elaprase的安全性和有效性尚未确定。推荐的剂量方案是每公斤体重0. 5毫克，每周一次静脉输注。

4. 使用说明

使用无菌技术准备和使用elaprase。根据患者的体重计算所需的elaprase总体积和所需的小瓶数量。从小瓶中取出elaprase溶液之前，应目视检查每个小瓶中的颗粒物和变色情况。elaprase溶液应澄清至微乳白色和无色。如果溶液变色或溶液中有颗粒物质，请勿使用。

不要摇动elaprase溶液。

将计算体积的elaprase溶液添加到100毫升的0. 9%氯化钠注射液（usp）袋中进行静脉输注。轻轻混合，不要摇动溶液。

使用配备有低蛋白结合0. 2微米（μm）在线过滤器的低蛋白结合输液器将稀释的elaprase溶液用于患者。