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Yescarta治疗特定血癌的新型基因疗法

yescarta (axicabtagene ciloleucel)

yescarta 是一种用于治疗患有某些类型血癌的成年人的药物,具体来说,它被授权用于以下适应症:

高级别 b 细胞淋巴瘤 (hgbl)

弥漫性大 b 细胞淋巴瘤 (dlbcl)

原发性纵隔大 b 细胞淋巴瘤 (pmbcl)

滤泡性淋巴瘤

yescarta 用于血癌复发或停止反应的患者以前的治疗。这是一种先进的药物,称为“基因治疗产品”。它通过将基因传递到体内而起作用。yescarta 是如何工作的?yescarta 包含患者自己的 t 细胞,这些 t 细胞在实验室中被修饰基因,以便它们制造一种称为嵌合抗原受体 (car) 的蛋白质。这种蛋白质可以附着在癌细胞表面的另一种蛋白质上,称为 cd19。当将 yescarta 给予患者时,修饰的 t 细胞附着在癌细胞上并杀死它们,从而帮助清除体内的癌症。

yescarta 有什么好处?高级别 b 细胞淋巴瘤 (hgbl) 和弥漫性大 b 细胞淋巴瘤 (dlbcl)治疗线一项主要研究涉及 359 名 hgbl 或 dlbcl 患者,这些患者没有反应或在一年前接受一次治疗。

研究表明,yescarta 在延长时间方面是有效的。患者在没有经历特定事件的情况下生活 (疾病恶化,新淋巴瘤的开始治疗或死亡)平均而言,接受 yescarta 治疗的患者在 8 个月左右没有发生事件,与接受标准癌症治疗的患者的 2 个月相比。此外,41% 的患者给予 yescarta 治疗 24 个月后无事件,而接受治疗的患者为 16%。

弥漫性大 b 细胞淋巴瘤 (dlbcl) 和原发性纵隔大 b 细胞淋巴瘤 (pmbcl)经过两行或更多行治疗后111 例 dlbcl 和 pmbcl 患者的主要研究治疗或已返回显示,yescarta 是有效的清除癌症在许多患者在加入研究的患者中,47% 的患者有完全反应 (这意味着他们没有迹象剩下的癌症) 和 66% 的患者在接受 yescarta 治疗后至少有部分反应这些结果比接受标准癌症治疗的患者的研究结果要好,其中约 7% 的患者有完全缓解,约 26% 的患者至少有部分缓解响应。三行或更多行治疗后的滤泡性淋巴瘤 (fl)一项针对 75 例 fl 患者的主要研究,这些患者在至少接受过 3 次治疗后没有反应或已返回,表明 yescarta 在清除许多患者的癌症方面是有效的其中,91% 对治疗有反应 ,77% 有完全反应这些结果比在接受标准治疗的患者的研究中看到的要好。

与 yescarta 相关的风险是什么?严重的副作用可能发生在大约一半的患者中。最常见的严重副作用是细胞因子释放综合征,这是一种潜在的致命并发症。为了降低风险,患者在接受 yescarta 治疗之前通常会接受短疗程的化疗以清除他们现有的白细胞,并且在接受 yescarta 输液之前会服用扑热息痛和抗组胺药以减少输液反应的风险。

名 称:
Yescarta
全部名称:
axicabtagene ciloleucel、阿基仑赛
上市状态:
规格:
用于静脉输液的混悬液
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