泰格格林（伊诺特森）——治遗传性心脏淀粉样变性的稀有病药物

Inotersen（商品名Tegsedi）是一种专门用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的神经损伤的药物。这种罕见病的特点是淀粉样蛋白在身体各组织中沉积，尤其是周围神经。Inotersen被归类为“孤儿药”，专门针对罕见疾病设计。

Inotersen仅可通过医生处方获得，并且治疗应由具有治疗hATTR患者经验的医生执行。该药物以预填充注射器形式提供，每支含有284毫克的溶液，需在皮肤下注射。推荐剂量为每周一次，在腹部、大腿上部或上臂皮下注射。首次注射应在专业医护人员监督下进行，随后可在患者或护理人员接受了适当培训后自行注射。由于Inotersen可能导致血小板减少，增加出血风险，所以在治疗期间需要定期监测血小板计数，并根据情况调整剂量和给药频率。

临床研究显示，Inotersen对于患有1期或2期神经损伤的hATTR患者有效；然而，对于3期患者（那些已经严重到需要坐轮椅的人群），现有数据不足以证明其有益效果。尽管如此，考虑到未满足的医疗需求，Inotersen的安全性被认为是可接受的。通过特定的监测、剂量调整和停药规则，Inotersen已在欧盟获得授权使用。为确保安全有效地使用Inotersen，药品制造商将向患者提供关于药物安全性及如何管理副作用的详细信息。医疗保健专业人员和患者应遵循建议和预防措施，以保障用药安全。

• Amvuttra（Vutrisiran）在欧盟获批治疗罕见病啦！这款新药了解一下？  2024-09-13