Tecfidera在欧盟获批，成多发性硬化症新疗法概述

Tecfidera（富马酸二甲酯）在欧盟的授权及应用概览

Tecfidera 是一种用于治疗多发性硬化症（MS）的药物，这是一种影响神经系统的炎症性疾病。它主要用于成年患者和13岁以上的儿童，特别是那些患有复发缓解型MS的患者。这类患者会经历症状发作（复发），随后是缓解期。Tecfidera 的活性成分是富马酸二甲酯，它通过激活名为“NRF2”的蛋白质来发挥作用。NRF2 蛋白质负责调控一些生成‘抗氧化剂’的过程，从而保护细胞免受损伤。

Tecfidera 的使用

Tecfidera 需要凭处方购买，并且应在具有多发性硬化症治疗经验的医生指导下使用。该药物可以作为胶囊与食物一同服用，初始剂量为每日两次，每次120毫克，连续服用七天；之后剂量增加到每日两次，每次240毫克。如果患者出现潮红或胃肠道反应，医生可能会考虑减少剂量。

Tecfidera 的作用机制

临床研究显示，Tecfidera 可以显著降低复发缓解型 MS 患者的复发率。一项涉及1,234名成人的主要研究发现，接受 Tecfidera 治疗的患者在两年内复发的比例显著低于接受安慰剂治疗的患者：27% 对比 46%。另一项涉及1,417名成人的主要研究比较了 Tecfidera、安慰剂和其他 MS 药物（如醋酸格拉默），结果表明 Tecfidera 显著降低了复发次数，每名患者每年平均复发次数为0.2次，而安慰剂组则为0.4次。

Tecfidera 的安全性和有效性

一项针对10至17岁儿童和青少年的研究将 Tecfidera 与干扰素β1a（另一种 MS 药物）进行了比较。治疗两年后，约13% 接受 Tecfidera 治疗的儿童大脑中未出现新的或扩大的病变，相比之下，干扰素组仅有3%。由于10至12岁儿童的数据有限，建议从13岁开始使用该药物。

Tecfidera 的风险和副作用

Tecfidera 最常见的副作用包括潮红（皮肤发红）和胃肠道不适（如腹泻、恶心和腹痛）。这些副作用通常在治疗初期出现，特别是在治疗的头一个月，并可能持续整个治疗过程。此外，Tecfidera 不适用于患有或疑似患有进行性多灶性白质脑病（PML）的患者，这是一种严重的脑部感染。

Tecfidera 在欧盟获得授权的原因

Tecfidera 已经被证明可以有效降低成人复发缓解型 MS 患者复发的频率和新病变出现的风险。从13岁起，儿童和青少年使用该药物可以显著减少新病变的发生。尽管存在一些已知的风险，如潮红和胃肠道不适，但这些风险被认为是可控的。因此，Tecfidera 被授权在欧盟使用。

确保安全和有效使用 Tecfidera 的措施

为了确保 Tecfidera 的安全和有效使用，医疗保健专业人员和患者应当遵循产品说明书中的详细建议和预防措施。

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