Kalydeco：囊性纤维化治疗增强剂详解

药物描述说明

Kalydeco 是一种囊性纤维化跨膜电导调节剂增效剂，其活性成分是 Ivacaftor。其化学名称是：N-(2,4-二叔丁基-5-羟基苯基)-1,4-二氢-4-氧代喹啉-3-甲酰胺，分子式为 C₂₄H₂₈N₂O₃，分子量为 392.49。

Ivacaftor 的结构式如下：


Ivacaftor 是一种白色至灰白色的粉末，几乎不溶于水（<0.05 微克/毫升）。

药物形态和用途

Kalydeco 是一种浅蓝色的胶囊形薄膜包衣片剂，用于口服给药，每片含有 150 毫克的 Ivacaftor。每片 Kalydeco 片剂含有 150 毫克的 Ivacaftor 以及以下非活性成分：胶体二氧化硅、交联羧甲基纤维素钠、醋酸琥珀酸羟丙甲纤维素、乳糖一水合物、硬脂酸镁、微晶纤维素和十二烷基硫酸钠。片剂薄膜包衣包含巴西棕榈蜡、FD&C 蓝色 2 号、PEG 3350、聚乙烯醇、滑石和二氧化钛。印刷油墨含有氢氧化铵、氧化铁黑、丙二醇和虫胶。

Kalydeco 还可以作为白色至灰白色的颗粒用于口服给药（加糖但未加味），并包装在含有 50 毫克或 75 毫克 Ivacaftor 的单位剂量包装中。

Kalydeco 口服颗粒的每个单位剂量包装含有 50 毫克或 75 毫克 Ivacaftor 以及以下非活性成分：胶体二氧化硅、交联羧甲基纤维素钠、醋酸琥珀酸羟丙甲纤维素、乳糖一水合物、硬脂酸镁、甘露醇、三氯蔗糖和十二烷基硫酸钠。

适应症和剂量

Kalydeco 适用于治疗 4 个月及以上患者的囊性纤维化（CF），这些患者的 CFTR 基因中有一个突变，根据临床和/或体外测定数据对 Ivacaftor 增强反应 [参见临床药理学和临床研究]。如果患者的基因型未知，则应使用 FDA 批准的 CF 突变测试来检测 CFTR 突变的存在，然后在突变测试说明建议使用时进行双向测序验证。

Kalydeco 应与含脂肪的食物一起服用，例如鸡蛋、黄油、花生酱、奶酪比萨饼、全脂乳制品（如全脂牛奶、奶酪、酸奶、母乳或婴儿配方奶粉）等 [参见临床药理学和患者信息]。

6 岁及以上的成人和儿科患者的推荐剂量为每 12 小时口服一片 150 毫克片剂（每日总剂量 300 毫克），含脂肪食物 [参见一般剂量信息]。4 个月至 6 岁以下的儿科患者的推荐剂量根据表 1，4 个月至 6 岁以下的患者的 Kalydeco（口服颗粒）的推荐剂量是基于体重的。

表 1：4 个月至 6 岁以下的儿科患者按体重计算的 Kalydeco 口服颗粒的剂量。

软颗粒的口服说明应与口服颗粒的每包的全部内容物混合（食物或液体应处于或低于室温）。一旦混合，产品已显示稳定一小时，因此应在此期间食用。软食品或液体的一些例子可能包括水果或蔬菜泥、酸奶、苹果酱、水、母乳、婴儿配方奶粉、牛奶或果汁。

每个剂量应在含脂肪食物之前或之后服用 [见一般剂量信息]。6 个月及以上肝功能损害患者的剂量调整 对于 6 个月及以上中度肝功能损害（Child-Pugh B 级）的患者，Kalydeco 的剂量应减少至每日一次一片或一包口服颗粒。

对于 6 个月及以上患有严重肝功能损害（Child-Pugh C 级）的患者，应谨慎使用 Kalydeco，剂量为每天一次或更少一次的一片或一包口服颗粒。不建议在 6 个月以下的肝功能损害患者中使用 [参见特殊人群，临床药理学和患者信息中的使用]。

当 Kalydeco 与强 CYP3A 抑制剂共同给药时，服用 CYP3A 抑制剂的 6 个月及以上患者的剂量调整（例如，G、酮康唑）在 6 个月或以上的患者中，应将剂量减少至每片或一包口服颗粒，每周两次。当与中度 CYP3A 抑制剂共同给药时，Kalydeco 的剂量应减少至每天一次一片或一包颗粒（例如，氟康唑）。

总结

本文详细描述了 Kalydeco 的药物成分、形态和用途，以及其适应症和剂量指导。

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