Symdeko治囊性纤维化的新药

药物描述

SYMDEKO 是一种复方药物，包含两种活性成分：tezacaftor 和 ivacaftor，用于治疗囊性纤维化（CF）。这两种药物均通过口服给药。SYMDEKO 固定剂量组合片剂为黄色胶囊状薄膜包衣片剂，每片含 100 mg tezacaftor 和 150 mg ivacaftor，以及其它非活性成分；而单独的 ivacaftor 片剂为浅蓝色胶囊状薄膜包衣片剂，每片含 150 mg ivacaftor 及其它非活性成分。Tezacaftor 是一种白色至灰白色的粉末，几乎不溶于水（<5 微克/毫升），其化学名称为 1-(2,2-二氟-2H-1,3-苯并二氧杂环戊烯-5-基)-N-{1-[(2R)-2,3-二羟基丙基]-6-氟-2-(1-羟基-2-甲基丙-2-基)-1-羟基-5-基}环丙烷-1-甲酰胺。其分子式为 C26H27N2F3O6，分子量为 520.50。 Ivacaftor 同样为白色至灰白色的粉末，几乎不溶于水（<0.05 微克/毫升）。它是 CFTR（囊性纤维化跨膜传导调节因子）的增强剂，其化学名称为 N-(2,4-二叔丁基-5-羟基苯基)-1,4-二氢-4-氧代喹啉-3-甲酰胺。其分子式为 C24H28N2O3，分子量为 392.49。

适应症和剂量

SYMDEKO 适用于治疗 6 岁及以上的囊性纤维化（CF）患者，这些患者的 F508del 突变纯合或在囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中至少存在一个对 tezacaftor/ivacaftor 有效的突变。如果患者的基因型未知，应使用 FDA 批准的 CF 突变测试来检测 CFTR 突变的存在，并根据测试结果进行双向测序验证。一般剂量指示为整片吞服。 SYMDEKO 应与含脂肪的食物一起服用，例如标准营养指南中建议的含有脂肪的膳食或零食，如用黄油或油烹制的食品，或含有鸡蛋、奶酪、坚果、全脂牛奶或肉类的食品。 成人、青少年和 6 岁及以上儿童的推荐剂量应根据表 1 给药，早晚剂量应间隔约 12 小时服用。如果错过了一次早晨或晚上的剂量，并且距离上次剂量时间不到 6 小时，患者应尽快服用错过的剂量，并继续按照原定时间表。如果错过剂量时间已超过 6 小时，患者不应服用错过的剂量。下一个预定剂量应在正常时间服用。不应同时服用超过一剂。对于肝功能受损患者的剂量调整，请参考表 2。 尚未对严重肝功能不全（Child-Pugh C 级）的患者进行研究，但预计 tezacaftor 和 ivacaftor 的暴露量将高于中度肝功能不全的患者。因此，在评估这些患者的治疗风险和收益后，应谨慎使用 SYMDEKO 并调整剂量。 服用 CYP3A 抑制剂药物的患者应调整给药方案。当与中度 CYP3A 抑制剂（如氟康唑、红霉素）联合使用时，应按照表 3 调整给药方案。

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