伊布利亚斯八齿阿尔法欧洲药品使用指南

伊布利亚斯八齿阿尔法欧洲公共评估报告（EPAR）摘要

背景

伊布利亚斯八齿阿尔法（Ibilas）是一种专门用于治疗和预防血友病A患者出血的药物。血友病A是一种由因子VIII（一种凝血蛋白）缺乏引起的遗传性出血性疾病。Ibilas含有活性成分Octocog Susoctocog，其功能与人类因子VIII相同。本文将详细介绍该药物的评估过程，并提出其在欧盟范围内的授权及其使用条件。

Ibilas应如何使用？Ibilas以粉末和溶剂的形式提供，用于制备注射液。注射通常在几分钟内通过静脉给予。剂量和频率根据Ibilas是用于治疗还是预防出血而有所不同，还取决于患者因子VIII缺乏的程度、出血的位置和患者的总体健康状况及体重。Ibilas只能凭处方获取，治疗必须在具有血友病治疗经验的医生指导下进行。如需更多详细信息，请参阅产品特性概要（也是EPAR的一部分）。

Ibilas是如何起作用的？Octocog Susoctocog的作用方式与人类因子VIII相同，即补充缺失的因子VIII，促进血液凝固，从而实现暂时控制出血的效果。Ibilas的有效性如何？Ibilas在预防和治疗出血方面已显示出显著效果。一项主要研究涉及62名12岁或以上的重度血友病A患者，这些患者之前曾接受过其他因子VIII产品的治疗。结果显示，在使用Ibilas治疗期间，患者的年均出血次数下降至3.8次（主要是关节出血），而此前的年均出血次数为6.9次。在持续治疗的患者中，这一结果得到了验证。在接受Ibilas治疗期间，约70%的出血事件可通过单次注射得到管理，另有约15%的出血事件可通过第二次注射得到控制。在需要进行大型手术的12名患者中，约80%的患者在术后出血得到了良好的控制。另一项研究涉及51名12岁以下的儿童，这些儿童在使用Ibilas治疗期间，年均出血次数同样为3.8次（主要与受伤相关）。在大约90%的病例中，治疗反应被认为良好或非常良好。此外，支持性研究的数据也证实了预防性治疗Ibilas带来的益处。

使用Ibilas的风险是什么？Ibilas的过敏反应较为罕见，从每1000名患者中约1例到每100名患者中不到1例。可能出现的症状包括：血管性水肿（皮下组织肿胀）、注射部位疼痛、发冷、潮红、全身瘙痒、头痛、荨麻疹、低血压、嗜睡、恶心、不安、心动过速、胸部不适、刺痛感、呕吐和呼吸困难。在某些情况下，这些反应可能变得严重。

患者可能会对仓鼠或小鼠蛋白产生抗体，因此对Susoctocog八聚体或仓鼠或小鼠蛋白过敏的患者不应使用此药。同时，使用因子VIII类药物存在一定的风险，部分患者可能会产生抑制剂（抗体），导致药物失效，进而导致出血控制失败。

关于Ibilas的所有副作用和限制的完整列表，请参阅药品说明书。

为什么Ibilas被批准？欧洲药品管理局（EMA）的人用医药产品委员会（CHMP）认为Ibilas的益处超过了其潜在风险，并建议在欧盟范围内批准使用。Ibilas已被证明在预防和治疗出血方面有效，包括在手术期间的出血管理，适用于所有年龄段的患者。