Roctavian：治疗重度血友病A的革新药物
Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）是一种用于治疗重度血友病A的药物。
Roctavian是一种治疗重度血友病A的药物，该病由凝血因子VIII缺乏引起。Roctavian的设计目的是通过向体内引入因子VIII基因来长期生成缺失的因子VIII。它利用了一种经过改造的腺相关病毒血清型5（AAV5），其中包含了因子VIII的基因。
Roctavian在欧盟获得批准是基于其有效性和潜在的患者益处。
Roctavian在欧盟获得批准是基于其有效性和潜在的患者益处。一项涉及134名重度血友病A成年男性的主要研究表明，Roctavian显著提高了因子VIII的活性水平，并且这一效果至少持续了两年。此外，在接受单剂Roctavian治疗后，患者的年出血事件减少了85.5%，对额外因子VIII替代疗法的需求降低了97.5%。尽管长期安全性数据有限，但总体安全性被认为是可接受的。
Roctavian的使用和治疗应在有经验的医生指导下进行。
Roctavian仅可通过处方获得，并且必须在具有丰富经验的医生监督下使用，这些医生能够迅速应对可能出现的输液相关反应。Roctavian通过静脉注射单次输注给药，剂量根据患者体重确定。为了减少输液相关反应的风险，患者可能需要服用其他药物。
Roctavian最常见的副作用是肝功能异常的迹象。
Roctavian最常见的副作用是肝功能异常的迹象，包括丙氨酸氨基转移酶和天冬氨酸氨基转移酶水平升高。其他可能的副作用还包括乳酸脱氢酶水平升高、恶心和头痛。
完整的Roctavian副作用列表，请参阅药品说明书。
Roctavian不得给予对任何成分过敏的患者，或者患有未受控制的活动性或慢性感染以及肝纤维化或肝硬化的患者。
- 名 称：
- Hemlibra
- 全部名称：
- Emicizumab Injection、舒友立乐、Hemlibra、艾美赛珠单抗
- 上市状态：
- 美国2017年 中国已上市
- 生产药企：
- 罗氏
- 规格：
- 30mg；60mg；105mg；150mg
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