司美替尼获批治神经纤维瘤病，缩小肿瘤还提升生活质量

2024-09-15

司美替尼（Selumetinib）获FDA批准用于治疗神经纤维瘤病

由美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家癌症研究所（NCI）主导的一项全面临床试验显示，司美替尼（Selumetinib）在治疗无法手术的丛状神经纤维瘤方面效果显著。超过70%的受试者肿瘤体积减少了20%到60%。除肿瘤体积显著减小外，患者报告了更高的生活质量，包括身体功能的改善、疼痛减轻、行动能力增强及情绪和心理健康状况提升。这一成果标志着神经纤维瘤病治疗领域的重大进展。

这一突破性发现源于Children's肿瘤基金会（CTF）资助的研究人员的工作。他们发现MEK抑制剂对NF肿瘤有显著影响。初步积极结果于2015年在CTF年度科学NF会议上公布，并在2016年和2020年的《新英格兰医学杂志》上发表。NCI、NIH、NFRPCDMRP（国会指导的医学研究计划中的神经纤维瘤病研究项目）、NTAP（神经纤维瘤病治疗加速计划）和CTF之间的紧密合作确保了这一MEK抑制剂疗法的快速推进。他们通过积极的战略协调，确保了资金的有效利用，包括来自联邦政府的支持。这一批准过程的另一重要标志是患者的全程参与，包括2019年在FDA举行的首次NF听证会。

目前，还有多种MEK抑制剂正在进行临床试验，其中包括SpringWorks Therapeutics的Mirdametinib，该公司是由辉瑞分拆出来的，得到了儿童肿瘤基金会的支持。

“我们今天对整个NF社区感到非常兴奋！FDA关于司美替尼（Selumetinib）的公告是我们最终实现梦想的重要一步——即为所有类型的神经纤维瘤病患者找到治疗方法，”Annette Bakker博士说道，她担任儿童肿瘤基金会主席。“我们相信，FDA批准这种治疗不仅将惠及一部分NF1患者，还将为制药公司提供更多对所有类型NF的兴趣，从而推动更多研究。我们已经看到了这一点——对NF1、NF2和神经鞘瘤病感兴趣的公司数量正在迅速增长。”

关于司美替尼治疗儿童无法手术的丛状神经纤维瘤的研究已在2020年的《新英格兰医学杂志》上发表。该文章指出，对于无法手术的丛状神经纤维瘤患者，司美替尼是一种有效的治疗方法。它不仅能缩小肿瘤体积，还能显著改善患者的身体功能、减轻疼痛、提高活动能力和改善情绪。这些结果进一步验证了MEK抑制剂作为NF肿瘤潜在治疗手段的可能性。随着更多研究和临床试验的开展，我们期待发现并批准更多治疗神经纤维瘤病的方法。这不仅将为患者提供更多治疗选择，也将为制药公司开辟新的研究领域和发展机会。这一故事也提醒我们，疾病治愈需要科研人员、医生、患者和资助者的共同努力。我们期待更多的合作与创新，以帮助患有神经纤维瘤病的人群找到更有效的治疗方法。

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