Rydapt (Midostaurin)：治疗急性髓系白血病及系统性肥大细胞增多症的口服多激酶抑制剂

Rydapt (Midostaurin) 是一种口服多激酶抑制剂，其化学名称为N-[(2S, 3R, 4R, 6R)-3-甲氧基-2-甲基-16-氧代-29-氧杂-1,7,17-三氮杂八环[12.12.2.12,6.07,28.08,13.015,19.020,27.01,26]壬酰-8,10,12,14,19,21,23,25,27。每颗软胶囊内含25毫克Midostaurin，其胶囊成分包括聚氧乙烯40氢化蓖麻油、明胶、聚乙二醇400、甘油85%、脱水醇、玉米油单二甘油三酯、二氧化钛、维生素E、氧化铁黄、氧化铁红、胭脂红、羟丙甲纤维素2910、丙二醇和纯净水。

Rydapt主要适用于治疗急性髓系白血病和系统性肥大细胞增多症。对于新诊断的FLT3突变阳性急性髓性白血病成年患者，已经通过FDA批准的测试可以联合Rydapt、标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导和阿糖胞苷巩固化疗方案进行治疗。然而，Rydapt并不推荐作为急性髓系白血病患者的单独诱导疗法。此外，Rydapt也适用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的成年患者。

对于急性髓系白血病患者，Rydapt的推荐剂量为每天两次口服50毫克，每个诱导周期的第8至21天，在大剂量阿糖胞苷巩固的周期中的第8至21天进食。对于ASM、SM-AHN和MCL患者，Rydapt的推荐剂量为每天两次口服100毫克。治疗应持续至疾病进展或出现不可接受的毒性。治疗期间需要定期监测患者的毒性。

综上所述，Rydapt是一种口服多激酶抑制剂，适用于治疗急性髓系白血病和系统性肥大细胞增多症。根据患者的病情，医生会根据推荐剂量进行治疗，并定期监测患者的毒性情况。

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