Rydapt (Midostaurin)：用于急性髓性白血病和系统性肥大细胞增多症的口服多激酶抑制剂

Rydapt（Midostaurin）是一种口服多激酶抑制剂，其化学名为n-[(2s, 3r, 4r, 6r)-3-甲氧基-2-甲基-16-氧代-29-氧杂-1, 7, 17-三氮杂八环[12.12.2.12, 6.07, 28.08, 13.015, 19.020, 27.01, 26]壬酰-8, 10, 12, 14, 19, 21, 23, 25, 27。Rydapt提供的是含有25毫克midostaurin的软胶囊，其成分还包括聚氧乙烯40氢化蓖麻油、明胶、聚乙二醇400、甘油85%、脱水醇、玉米油单二甘油三酯、二氧化钛、维生素E、氧化铁黄、氧化铁红、胭脂红、羟丙甲纤维素2910、丙二醇和纯净水。

Rydapt适用于治疗以下情况：1. FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML）成人患者，需通过FDA批准的测试进行检测；2. 侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的成年患者。对于AML患者，Rydapt的推荐剂量为每天两次口服50毫克，需在阿糖胞苷和柔红霉素诱导的每个周期的第8至21天以及在大剂量阿糖胞苷巩固的每个周期的第8至21天服用。对于ASM、SM-AHN和MCL患者，Rydapt的推荐剂量为每日两次口服100毫克，需继续治疗直到疾病进展或出现不可接受的毒性。在治疗的前4周内，需要至少每周监测患者的毒性，在接下来的8周内每隔一周监测一次，然后在治疗期间每月监测一次。

综上所述，Rydapt作为一种口服多激酶抑制剂，通过口服给药方便患者使用。它在治疗急性髓性白血病和系统性肥大细胞增多症方面显示出了一定的疗效，但在使用过程中也需注意剂量和管理。

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