特立氟胺（Aubagio）治疗多发性硬化症：疗效与风险并存

2024-11-16

特立氟胺（Aubagio）是一种用于治疗成年人多发性硬化症（MS）的药物，其化学名称为（Z）-2-氰基-3-羟基-丁-2-烯酸-(4-三氟甲基苯基)-酰胺，化学式为C12H9F3N2O2，分子量为270.21。特立氟胺属于DHO-DH酶的口服从头嘧啶合成抑制剂，被制成薄膜包衣片剂供口服给药，含有7毫克或14毫克的特立氟胺，主要成分包括乳糖一水合物、玉米淀粉、羟丙基纤维素、微晶纤维素、羟基乙酸淀粉钠和硬脂酸镁等。14毫克片剂的薄膜包衣由羟丙甲纤维素、二氧化钛、滑石、聚乙二醇和靛蓝胭脂红铝色淀制成，而7毫克片剂薄膜包衣还包括氧化铁黄。

特立氟胺主要用于治疗多发性硬化症的复发形式，包括临床孤立综合征、复发缓解性疾病和活动性继发性进行性疾病。推荐剂量为每天口服7毫克或14毫克的特立氟胺，可以随餐或不随餐服用。然而，特立氟胺使用过程中需要注意其肝毒性和致癌风险。据报道，使用同属于特立氟胺的来氟米特进行治疗的患者出现了严重的肝损伤，包括致命的肝衰竭，适用于类风湿关节炎的治疗。预计特立氟胺也会有类似的风险，因为推荐剂量的特立氟胺和来氟米特会导致特立氟胺的血浆浓度范围相似。同时，与其他潜在肝毒性药物同时使用特立氟胺可能会增加严重肝损伤的风险。

此外，特立氟胺还存在致畸的风险。对于有生殖潜力的女性，在开始使用特立氟胺治疗之前需要排除怀孕的可能性。另外，使用特立氟胺治疗前和治疗后需要定期检查血压，并进行转氨酶和胆红素水平的监测。因此，在使用特立氟胺治疗多发性硬化症时，需要进行一系列的监测和筛查，以确保安全有效地使用该药物。