酶替代治疗获批用于晚发庞贝病

食品药物管理局（FDA）近期批准了艾夫糖苷酶α用于治疗罕见遗传性疾病——迟发性庞贝病。迟发性庞贝病是一种罕见疾病，主要影响患者的肌肉和骨骼系统，导致肌肉逐渐退化及相应症状的出现。艾夫糖苷酶α是一种酶替代疗法，通过静脉注射给药，并针对M6P受体发挥作用，这是酶替代疗法的核心机制，可有效减少糖原积累。此次批准基于一项涉及100名迟发性庞贝病患者的研究数据。研究结果显示，使用艾夫糖苷酶α的患者在呼吸功能和行走能力方面均有显著改善。与基线相比，在第49周时，患者的预测用力肺活量提高了2.9%，相比之下，另一款酶替代疗法仅提高2.4%，符合非劣效性的评估标准。在次要终点——运动耐力方面，通过6分钟步行测试发现，接受艾夫糖苷酶α治疗的患者在第49周时平均步行32.2米，而接受另一种酶替代疗法的患者则为30米。

尽管艾夫糖苷酶α带来了诸多益处，但也存在一些副作用，如头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌肉疼痛、瘙痒、呕吐、呼吸困难、皮疹、感觉异常以及荨麻疹等。此外，还可能出现严重的过敏反应和输液相关反应。FDA提醒，有液体积聚风险或心脏、呼吸功能受损的患者可能面临急性心肺功能衰竭的风险。

此批准由Genzyme公司获得，该公司将负责艾夫糖苷酶α的生产和销售。对于迟发性庞贝病患者而言，这一决定标志着一个重要的转折点，因为他们将拥有更多治疗选项来管理自身病情。然而，患者及其医生需要密切监控患者的健康状况及不良反应，以确保治疗的安全性和有效性。

• 艾夫糖苷酶α用药说明和注意事项  2024-09-27

• 艾夫糖苷酶Α的FDA批准时间线  2024-09-26

• 艾夫糖苷酶α的副作用聊聊就知道  2024-09-26

• 艾夫糖苷酶α用药指南  2024-09-26

• 艾夫糖苷酶α的副作用聊聊就知道了  2024-09-25

• 使用艾夫糖苷酶α是否存在安全性风险？  2024-09-25

• 如何正确使用艾夫糖苷酶α？  2024-09-25

• 在使用艾夫糖苷酶α之前需要注意什么？  2024-09-25

• 艾夫糖苷酶α是什么药物？  2024-09-25

• 使用艾夫糖苷酶α会有哪些副作用？  2024-09-25

• 探索庞贝病新希望：艾夫糖苷酶α助力糖苷酶α治疗！  2024-09-04

• 艾夫糖苷酶α：治疗庞贝病的突破性药物  2024-08-31

• 庞贝病新药艾夫糖苷酶α有效率高，有望上市  2024-08-27

• 艾夫糖苷酶α艾夫糖苷酶α有望成治疗庞贝病新突破  2024-08-21

• 庞贝病革命性突破！贝瑞酶冻晶注射剂助您重获健康！  2024-08-13

• 治疗庞贝病的艾夫糖苷酶α艾夫糖苷酶α：作用机制、临床试验与安全性问题  2024-08-13

• 庞贝病新突破！艾夫糖苷酶α艾夫糖苷酶α开启革命性治疗  2024-08-13

• 庞贝病有救了！艾夫糖苷酶α冻晶注射让患者重获健康！  2024-08-10

• 庞贝病治疗的突破性药物艾夫糖苷酶α艾夫糖苷酶α：有效性如何？  2024-08-07

• 贝瑞酶冻晶注射剂艾夫糖苷酶α：庞贝病的治疗利器？  2024-08-03