美国批准了治疗出血疾病的药物

2024-09-24

近日，百特国际旗下新成立的全球生物制药公司Baxalta Incorporated获得了美国食品和药物管理局批准的新型药物“vonicog alfa [重组人血管性血友病因子（recombinant）]”。这是首款且迄今为止唯一的用于治疗血管性血友病的重组蛋白，为患者提供了全新的治疗选择，这也是十余年来首次出现的创新疗法。vonicog alfa 的研发基于亥姆霍兹协会马克斯·德尔布吕克分子医学中心（mdc）的一项专利技术，该技术源自迈克尔·巴德和迭戈·沃尔特博士的研究成果。科学家们专注于5-羟色胺调节剂，特别是von willebrand因子，以期找到治疗出血性疾病的有效方法。

几年前，MDC的技术转让合作伙伴Ascension GmbH促成了MDC与Baxter之间的许可协议，该协议赋予Baxter公司在治疗出血性疾病时使用重组因子的专有权利。作为协议的一部分，百特同意向MDC支付里程碑付款及许可费用。除专利授权外，MDC并未参与该药物的具体开发过程。

Ascendance的首席执行官Christian Stein博士指出：“继安进公司的抗癌药物Blincyto获得批准后，这是基于mdc专利技术的第二种产品，在短时间内即将上市。这对全球患者而言是一个重大突破，同时对于技术转让领域也具有重要意义。许可收入将使mdc能够启动更多前沿研究项目。”

Thomas Sommer博士，MDC的临时科学总监补充道：“自MDC成立以来，将我们的分子生物学研究成果转化为实际应用一直是我们的核心目标之一。短短时间内见证两种药物问世，这一成就再次证明了基础研究的重要价值。”

血管性血友病是一种常见的遗传性出血疾病，由于基因突变导致von willebrand因子（一种参与血液凝固的关键蛋白质）异常或缺乏，从而增加出血风险。尽管全球约每100人中就有1人受此病影响，但只有极少数病例属于最为严重的类型。

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