发现对难以治疗的自身免疫性血液疾病有效的药物

根据ADVANCE IV研究报告的结果，服用正在研究用于治疗慢性原发性免疫性血小板减少症（ITP）的药物efgartigimod的患者与服用安慰剂的患者相比，在血小板计数方面表现出更大的改善，这对凝血和止血至关重要。该临床试验在全球范围内进行，其中包括乔治敦大学医学中心。

        ITP患者存在一种名为免疫球蛋白G（IgG）的自身抗体，这种抗体针对人体自身的蛋白质发挥作用。这种抗体可以增加血小板从循环中被清除的速度，也可能减少血小板的产生。ITP可能难以治疗，尤其是对之前的ITP治疗方案反应不佳的患者。
        研究结果于2022年12月11日在美国血液学学会年会的全体会议上发表，该会议在新奥尔良举行。这项研究由Catherine Broome博士，乔治敦医学副教授，以及国际ADVANCE IV研究的首席研究员主持。
        “advance IV研究的结果揭示了efgartigimod在治疗ITP方面的潜在益处的重要线索。”布鲁姆表示，ITP目前仍有大量未满足的治疗需求，他还指出：“ITP还与令人衰弱的疲劳有关，并可能对心理健康产生重大影响，包括焦虑、恐惧和抑郁。这就是为什么寻找其他治疗方法来治疗这种疾病非常重要的原因。”
        据估计，美国新诊断ITP病例的年发病率为每十万人中有3.3例新病例。在青春期至60岁之间，ITP在女性中更为常见。
        efgartigimod具有独特的作用机制，它在降低IgG水平的同时，不会影响重要的免疫系统成分，例如淋巴细胞、IgG产生或身体的先天免疫系统。
        ADVANCE IV是一项北美、欧洲和日本参与的为期24周的III期双盲临床试验，共招募了131名患者。患者随机分配接受efgartigimod或安慰剂。所有患者血小板计数均较低，且在随机分组前至少接受过一次ITP治疗，其中三分之二的患者以前接受过三种或三种以上的ITP治疗。
        该药物以艾加莫德α品牌出售，仅被批准用于治疗由自身抗体引起的神经和肌肉之间通讯中断的重症肌无力患者。
        在ADVANCE IV试验中，与安慰剂相比，接受efgartigimod的慢性ITP患者的持续血小板反应有显着改善（21.8%与5%）。在最近六次预定的试验访问中，至少有4次，约50%对该药物有反应的人血小板计数增加了一倍。
        在所有类型的患者中均观察到对药物的反应，与患者的年龄、疾病严重程度、自诊断以来的时间、先前 ITP 治疗或使用其他药物无关。该药物最常见的副作用包括瘀伤、头痛、尿液中有血液、出血相关的皮肤上皮疹样症状。尚未报告与治疗相关的严重副作用。
        布鲁姆表示：“我们期望随着ITP患者获得更多治疗方法，将有更少的患者经历出血事件和疲劳，全面提高他们的生活质量。”
        该药物在本次试验中采用了静脉注射的方式给药。同时进行了一项皮下注射给药的试验，以观察这种给药方式是否与静脉注射相当。皮下研究的结果预计在2023年下半年出炉。
        "我们的下一步已经开始实施了，"在Medstar乔治敦大学医院治疗病人的布鲁姆说。"Advance-plus是该试验的开放标签扩展阶段，它将通过观察参与者长达60周的时间来提供有关efgartigimod的长期有效性和安全性的数据，我们现在报告的是24周的数据。"
        更多信息:
        血液学会议在www。血液学。组织举办，每年都有举行！