老美药管局头一回批准治这种病的药

美国食品和药物管理局（FDA）已批准司美替尼用于治疗无法手术的丛状神经纤维瘤患者，这是1型神经纤维瘤病（NF1）的常见症状。这一批准对于患有神经纤维瘤病的患者来说是一个重要的里程碑。该疾病影响全球约每3,000人中就有1人，而此次批准标志着有史以来首个针对NF的治疗方法被认可，并为未来所有NF患者的治疗方案开发带来了希望。司美替尼是在美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家癌症研究所（NCI）进行了全面临床试验后获得批准的。试验结果显示，超过70%的无法手术的丛状神经纤维瘤患者在接受治疗后，肿瘤大小减少了20%-60%。此外，患者还报告了生活质量的提高，包括疼痛减轻、活动能力增强以及情绪和心理状态的改善。

儿童肿瘤基金会资助的研究团队首次发现，mek抑制剂能够显著影响NF肿瘤的大小。积极的早期临床结果于2015年在儿童肿瘤基金会举办的年度科学NF会议上首次公布，并在2016年和2020年的《新英格兰医学杂志》上进一步报道。这是首次将mek抑制剂作为NF肿瘤潜在治疗方法的发现。

NCI、NIH、NFRP-CDMRP（国会指导的医学研究计划的神经纤维瘤病研究计划）、NTAP（神经纤维瘤病治疗加速计划）和儿童肿瘤基金会之间的合作确保了这一“MEK故事”的快速进展，保证了资金的有效利用，包括来自联邦政府的支持。患者参与也是这一过程的重要组成部分，例如2019年FDA举行的首次“NF听证会”。

目前，还有许多其他mek抑制剂正处于临床试验阶段，其中包括Springworks Therapeutics公司的米尔达梅替尼，该公司是由儿童肿瘤基金会协助辉瑞公司拆分成立的。

“我们今天对整个NF社区感到非常兴奋！”Annette Bakker博士表示，她是儿童肿瘤基金会的主席。“FDA关于司美替尼的公告是我们最终梦想的重大进展，即批准所有形式的神经纤维瘤病治疗方法。我们相信，这一治疗方法的批准不仅有助于NF1患者，还将激发制药公司对所有形式NF的兴趣。事实上，对NF1、NF2和神经鞘瘤病感兴趣的公司数量正在迅速增加。”

更多信息：

安德里亚·M·格罗斯等人的研究发表在《新英格兰医学杂志》（2020）上，表明使用司美替尼治疗儿童无法手术的丛状神经纤维瘤是安全有效的，能够显著减小肿瘤体积并缓解相关症状。

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