Alliancecabosun试验结果让美国FDA扩增了适应症

2024-09-24

肿瘤临床试验联盟（联盟）与行业合作伙伴exelixis今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准卡博替尼片剂用于晚期肾细胞癌（RCC）患者的扩大适应症。RCC是成年人中最常见的肾癌类型。FDA此次对卡博替尼的优先审查和批准基于联盟的随机II期cabosun试验结果，该试验针对未接受过治疗的RCC患者，结果显示与舒尼替尼相比，卡博替尼在无进展生存期（PFS）上取得了显著且具有临床意义的改善，这是当前的标准治疗。此次标签扩展是在2016年4月FDA首次批准卡博替尼用于治疗先前接受过抗血管生成疗法的晚期RCC患者之后。“Cabosun试验招募了未经治疗的晚期肾癌患者，包括那些预后较差的患者，例如具有中等或不良预后因素的患者以及患有骨转移或多部位转移的患者。”Dana-Farber癌症研究所Lank泌尿生殖系统肿瘤中心主任兼Cabosun研究主席Toni Choueiri医学博士表示，“医生们已经在二线治疗的晚期RCC环境中使用卡博替尼，这是一个重大的进展。现在，卡博替尼也被推荐为未经治疗的晚期RCC患者的治疗选择。”

卡博替尼的扩大批准是基于II期Cabosun试验的结果，该试验达到了改善无进展生存期（PFS）的主要终点。根据独立放射学审查委员会对数据的分析，卡博替尼组在疾病进展或死亡率方面的风险比（HR）为0.48，95%置信区间（CI）为0.31-0.74，双侧p值为0.0008，显示了显著的52%风险降低。卡博替尼的中位无进展生存期为8.6个月，而舒尼替尼为5.3个月，延长了3.3个月（62%）。

68%的卡博替尼组患者和65%的舒尼替尼组患者发生了任何因果关系的3级或4级不良反应。高血压、腹泻、低钠血症、低磷血症、掌跖红斑、疲劳、ALT升高、食欲减退、口腔炎、疼痛、低血压和晕厥是在接受卡博替尼治疗的患者中最常见的3-4级不良反应，发生率均低于或等于5%。在卡博替尼组中，21%的患者因不良事件停止治疗，而舒尼替尼组的比例为22%。

“我们对联盟的研究成果感到非常自豪，”cabosun研究的负责人、纪念斯隆-凯特琳癌症中心的医学肿瘤学家Michael J. Morris医学博士指出，“这项研究证明了NCI资助的研究如何高效、迅速地积累并产生对该领域至关重要的结果，进一步证实卡博替尼可以作为所有晚期肾细胞癌患者的一线治疗选择。”