新哮喘药对孩子挺管用，但就是太贵了

2024-09-24

一项临床试验显示，在标准治疗的基础上添加可注射抗体药物可以显著缓解难治性哮喘儿童的症状。这种名为杜匹鲁单抗（dupilumab）的药物已用于治疗成年及青少年的顽固性哮喘多年。近期，美国食品药品监督管理局批准该药物用于6至11岁儿童的治疗。

杜匹鲁单抗需每两周注射一次，能显著减少儿童的严重哮喘发作，并在一年内改善其肺功能。研究人员强调，这种药物不是标准吸入剂的替代品，而是专为那些对传统疗法无响应的儿童设计。

“这是一项针对那些无法从常规疗法中受益的儿童的创新疗法。”该研究的主要作者、范德比尔特大学医学中心儿科教授莱昂纳德·巴赫赖尔博士表示。

儿童哮喘通常对标准“控制性”药物反应良好，但仍有相当一部分儿童因严重症状而持续发作，甚至导致缺课或住院。

杜匹鲁单抗是近年获批的多种有效治疗严重哮喘的单克隆抗体之一。这些药物是实验室设计的靶向抗体，旨在对抗与哮喘症状相关的特定免疫系统物质。

哮喘患者通常表现出呼吸困难、咳嗽和胸闷等症状，但这种疾病实际上有多重表现形式，其潜在的生物学机制尚未完全明了。迈克尔·韦克斯勒博士并未参与这项研究，但他指出，哮喘大致可分为两大类：2型和非2型。2型哮喘以全身性过敏反应引发的炎症为特征。据他估计，大约三分之二的哮喘患者属于2型炎症。

本次试验中的儿童都患有2型炎症，这是通过检测血液中的特定标志物来确定的。

“杜匹鲁单抗在患有2型炎症的哮喘患者中表现出色。”韦克斯勒博士说。

这项研究于2021年12月发表在《新英格兰医学杂志》上，由杜匹鲁单抗的生产商赛诺菲和再生元制药公司资助。

研究对象包括408名6至11岁的儿童，尽管他们已经在接受标准的吸入性药物治疗，但哮喘仍未能得到有效控制。这些儿童被随机分配到杜匹鲁单抗组或安慰剂组。巴赫赖尔博士表示，药物注射每两周一次，最初由医护人员操作，如果家庭感到满意，也可以在家自行注射。

结果显示，在一年多的时间里，接受杜匹鲁单抗治疗的儿童相比安慰剂组，严重哮喘发作次数减少了约60%。约78%的用药儿童没有出现严重哮喘发作，而安慰剂组的比例为59%。此外，该药物还提高了儿童的整体肺功能，并减少了口服类固醇的使用，从而避免了对生长和骨骼发育的不良影响。

韦克斯勒博士指出，患有严重哮喘的儿童存在肺部发育异常的风险，这将增加日后患肺气肿等疾病的概率。因此，他认为对这一年龄段儿童的哮喘控制至关重要。

然而，高昂的成本成为现实中的一个障碍。单克隆抗体药物价格昂贵，杜匹鲁单抗每年的费用可达4.5万美元。巴赫赖尔博士表示，保险公司通常会根据具体情况决定是否承保。因此，家庭需要让专家对儿童进行全面评估，以确定杜匹鲁单抗或其他单克隆抗体是否适合使用。

韦克斯勒博士指出，当前研究的一个局限性在于大部分参与者是白人，而美国黑人儿童的哮喘发病率较高，包括严重的哮喘。他在自己的研究中发现，与白人儿童相比，黑人儿童对标准哮喘药物的反应不同。他表示，目前的研究结果可能也适用于黑人儿童，但理想情况下应进行更多涉及有色人种儿童的试验。

巴赫赖尔博士对此表示认同：“我们需要对代表性不足的人群进行研究，以了解这些治疗方法的实际效果。”

更多信息：

美国过敏、哮喘和免疫学会提供了更多关于哮喘单克隆抗体的信息。

伦纳德·B·巴赫赖尔等人在《新英格兰医学杂志》（2021）上发表的文章指出，杜匹鲁单抗对未控制的中度至重度哮喘儿童疗效显著，可降低发作频率，改善生活质量。

全部名称：: 度普利尤单抗（Dupixent）、度普利尤单抗 (Dupixent)、度普利尤单抗、Dupilumab-Sanofi/Regeneron、达必妥、Dupixent、Dupilumab

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