抗真菌药物改善临床研究中关键的囊性纤维化生物标志物

标题：广谱抗真菌药物在囊性纤维化患者中显示潜力
       
       
        导语：研究人员发现，一种广泛用于治疗真菌感染的药物改善了肺组织培养以及囊性纤维化患者鼻子中的关键生物标志物。
       
        正文：
        据伊利诺伊大学香槟分校和爱荷华大学的研究人员进行的临床研究发现，一种广泛用于治疗真菌感染的药物显示出改善囊性纤维化患者肺组织培养和鼻子中关键生物标志物的潜力。囊性纤维化是一种由肺内层离子通道缺失或缺陷引起的疾病，且容易导致肺部感染。调节剂治疗可以帮助某些患者，但并非对所有患者有效，具体效果取决于基因突变类型。
       
        该项研究的负责人马丁·D·伯克是伊利诺伊州的化学教授，同时也是伊利诺伊州卡尔医学院的研究副院长和医生。他表示，临床研究中有10%的患者对调节剂治疗无反应，这意味着抗真菌药物两性霉素B可以让所有患者从中受益，无论其突变情况如何。这一研究成果发表在《囊性纤维化杂志》上。
       
        在之前的研究中，伯克的团队证明了两性霉素B在细胞膜中形成离子通道，其性能与缺失的蛋白质相似，在分子水平上充当假体以恢复细胞功能。伯克说：“这是我们的第一项临床研究。”他进一步表示：“虽然我们还有很长的路要走，但这些结果让我们对分子修复方法提供一种治疗所有囊性纤维化患者的新方法充满乐观，包括那些无法从调节剂中受益的人。该机制应该对每个人都起同样的作用，无论突变如何。”
       
        在这项新研究中，伯克的团队与爱荷华州的迈克尔·J·威尔士合作，测试了该药物在囊性纤维化患者肺组织培养物中的效果。他们确认这种药物增加了培养物中的离子分泌，并在首次临床研究的实验中，对患者的鼻子进行测试以复制调节剂药物的作用。
       
        囊性纤维化患者在鼻子和肺部的气道细胞中缺乏cftr通道，因此在鼻子中测试药物是证明其在其他气道中可能有效的第一步，伯克解释道。
       
        研究人员通过测量称为鼻电位差的生物标志物来评估药物是否增加了鼻细胞中的离子流。该研究发现，两性霉素B的鼻腔形式改变了鼻腔电位差，表明它正在起到补偿缺失的cftr通道的作用。
       
        该研究的第一作者拉吉夫·乔尔加德表示：“虽然两性霉素B不能完全替代cftr蛋白，但这些结果为小分子离子通道可以影响囊性纤维化患者生理提供了第一手证据。”