研究发现CBD药能减少很多孩子癫痫发作次数

2024-09-25

日常健康档案-经过查证的信息-低剂量可能对某些患有Dravet综合征的人有效GW制药公司生产的大麻二醇（CBD）药物Epidiolex已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗由Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征引起的儿童癫痫发作。最近的研究表明，这种口服药物可能有助于减少更广泛的剂量范围内的症状。

2020年3月2日，《JAMANeurology》杂志上发表的新研究表明，Epidiolex在每天每公斤20毫克（mg/kg）的剂量下对Dravet综合征有效。这种药物采用芝麻油和草莓口味，便于儿童服用。这些发现进一步证实了先前的研究结果，为Dravet综合征的治疗提供了更多有效的选择。

研究结果显示低剂量同样安全有效

迈阿密尼克劳斯儿童医院癫痫和神经生理学项目的主任、首席研究员伊恩·米勒博士表示：“这是首次显示每天服用10毫克/千克剂量对这些患者有效且安全的研究。”“虽然这项研究不会改变FDA的适应症，但它为医生提供了优化患者获益风险比的重要参考。”

该试验涉及199名年龄在2至18岁的Dravet综合征患者，结果显示10毫克剂量可能与20毫克剂量一样有效。

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科学家发现，服用10毫克药物的人癫痫发作减少了49%，而服用20毫克药物的人则减少了46%，服用安慰剂的人减少了27%。

GW制药公司的投资者关系副总裁斯蒂芬·舒尔茨表示，这一结果将为医生提供更大的给药灵活性。“对于某些患者来说，10毫克剂量可能已经足够，但其他患者可能需要更高剂量才能达到理想效果。”

臭名昭著的抗治疗

根据Dravet综合征基金会的数据，Dravet综合征是一种罕见且严重的终身癫痫，在美国每15,700人中就有1人受到影响。这种癫痫会导致频繁和长时间的癫痫发作，并伴随发育迟缓、言语障碍、共济失调、肌张力低下、睡眠障碍和其他健康问题。

目前，治疗这种疾病非常具有挑战性，大多数药物反应不佳。参与调查的患者正在服用多种抗癫痫药物，如左乙拉西坦、丙戊酸钠、托吡酯、唑尼沙胺、乙磺酰亚胺和氯巴沙姆。

“即使采用当前可用的治疗方法，也只有大约10%的Dravet综合征患者能够实现足够的癫痫发作控制。”米勒博士指出。

然而，《CNS Drugs》杂志2019年9月发布的一份报告称，包括司替戊醇、芬氟拉明和大麻二醇在内的新型疗法在减少癫痫发作频率方面取得了显著成效。

Epidiolex是首个高纯度植物来源的大麻素处方药物，被批准用于治疗Dravet综合征。它不含与大麻相关的“高”。

“这项研究并没有提供新的信息，而是进一步证明了Epidiolex在Dravet综合征中的有效性。”纽约亨廷顿市Northwell Health亨廷顿医院神经病学主任梅利莎·L·伯恩鲍姆医学博士表示。

她认为，尽管大麻二醇可能因与药物和毒品的关系而带有污名，但在她的实践中，患者对此并没有太多顾虑。事实上，许多人对“医用大麻”感兴趣。

米勒指出，父母更倾向于从植物中提取并纯化的药物，而非在实验室合成的药物，他们对此持积极态度。

内源性大麻素系统是一系列与大麻及其衍生物作用相关的生物化学和神经生物学过程。

随着大麻二醇益处的科学验证，GW制药公司正寻求FDA对Sativex（一种含纳曲酮的疗法）的支持。Sativex用于治疗多发性硬化症患者的痉挛，已在29个国家获得批准，但尚未在美国获得批准。

GW制药公司正在探索基于大麻素的疗法，用于治疗自闭症、脊髓痉挛、精神分裂症和创伤后应激障碍等疾病。

警惕可能的副作用

总体而言，Epidiolex的安全性良好，但仍可能引起一些显著的副作用，如肝酶升高、食欲变化、腹泻、嗜睡、发热和疲劳等。

“需要注意与其他抗癫痫药物的潜在相互作用。”伯恩鲍姆博士强调，“某些组合可能导致更明显的嗜睡。”

舒尔茨认为，超过25毫克的剂量并不能显著提高癫痫发作的控制效果，反而会增加不良反应的风险。因此，他认为最高剂量在25毫克左右是有意义的。

目前，药物的成本相对较高。据舒尔茨介绍，Epidiolex在美国的平均年费用约为32,000美元，但每位患者的自付费用可能不超过25美元。由于剂量取决于患者的体重，该产品的成本对于体重较轻的年轻患者和体重较重的年长患者将有所不同。

“医生和患者都希望大麻素药物制剂经过适当的临床试验，并通过安全性和有效性测试。”舒尔茨表示，“有了Epidiolex，每次服用时都能保证相同的药效，因为它已获得FDA批准，并将由保险公司支付。”

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