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在新的研究中,常见药物逆转了贝克尔肌营养不良症的常见作用

新研究发现药物可能改善肌营养不良症患者血流问题


        导语:研究人员在cedars - sinai心脏研究所进行的初步临床试验中发现,一种常用于勃起功能障碍和肺动脉高压的药物可能恢复患有贝克尔肌营养不良症的患者的缺氧肌肉的血流。这一发现为肌营养不良症的治疗提供了新的可能性。

cedars - sinai心脏研究所的研究人员进行的初步临床试验显示,通常用于勃起功能障碍和肺动脉高压的药物可以在患有贝克尔肌营养不良症的患者中改善缺氧肌肉的血流。由于肌营养不良症通常发生在儿童或青少年,这项研究对改善这些患者的生活质量具有重要意义。
       
        研究人员通过试验发现,一种常用的药物叫做他达拉非,它可以逆转肌营养不良症对肌肉中一氧化氮的影响。一氧化氮通常会告诉血管在运动过程中放松,增加血流量和氧合作用。因此,他达拉非可以恢复肌肉的正常血流并改善患者的缺氧情况。
       
        根据《科学转化医学》杂志上的一篇文章,单剂量的他达拉非在9名贝克尔肌营养不良症患者中的应用效果非常显著。其中8名患者完全恢复了适当的血流。这是第一项研究表明他达拉非等药物可能成为肌营养不良症患者的治疗策略。
       
        贝克尔肌营养不良症是一种由遗传缺陷引起的疾病,会导致肌肉细胞膜中肌营养不良蛋白的减少。由于肌营养不良蛋白不足且功能不佳,患者会失去肌肉力量并增加心力衰竭的风险。贝克尔肌营养不良症影响的婴儿相对较少,但仍然使人衰弱。这项研究进一步确认了肌营养不良症患者缺氧肌肉的问题,并为治疗提供了希望。
       
        研究小组的领导者victor医生表示,尽管单剂量试验的结果令人鼓舞,但在将他达拉非作为贝克尔肌营养不良症患者的治疗方案之前,还需要进行更多的研究。目前,cedars - sinai正计划进行长期研究,以确定纠正血流问题是否能带来临床上显著的结果。
       
        这项研究为贝克尔肌营养不良症的治疗提供了新的方向,为那些受此疾病困扰的患者带来了希望。虽然还需要进一步的研究来证实这种治疗策略的安全性和有效性,但这一发现为未来的治疗手段提供了新的可能性。

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