常用抗逆转录病毒药物改善唐氏综合征小鼠模型的认知功能

据基因组调控中心（crg）和irsicaixa艾滋病研究所的研究结果显示，拉米夫定是一种常用的用于治疗hiv的抗逆转录病毒药物，可以改善唐氏综合症小鼠模型的认知能力。这项研究由la caixa基金会和catalunya卫生部共同推动，并已发表在《细胞与分子医学杂志》上。
       
       
        尽管还需要进一步的临床研究来确认该药物在人类中的疗效，但初步研究表明使用拉米夫定等药物可以作为改善唐氏综合症患者认知功能障碍的药理干预手段，或者其他能够阻断相同治疗靶标的药物也可以。
       
        唐氏综合症是一种具有额外染色体的疾病。一般来说，人类出生时有46条染色体，而患有唐氏综合症的人则多了一个21号染色体。这种情况会导致轻度至中度的智力障碍，影响记忆力、注意力跨度和语言能力等认知特征。唐氏综合症患者还会经历加速衰老,导致相对较快的认知能力下降，这在一般老年人群中也是常见的。
       
        唐氏综合症患者还面临患上阿尔茨海默病的风险增加。在这种关系中，21号染色体发挥了重要作用，因为它携带着一个产生淀粉样蛋白的基因——淀粉样前体蛋白(app)，这些蛋白会在大脑中堆积并与破坏大脑功能有关。在大多数40岁以上的唐氏综合症患者中，淀粉样蛋白的积聚是很常见的。
       
        目前，为了帮助唐氏综合症患者更好地独立生活，大多数人接受心理社会干预，如认知刺激疗法，这是目前唯一的治疗选择。然而，目前还没有药物干预的方法。而针对逆转录转座子的治疗是一种新的未开发选择，这项研究表明它具有巨大的治疗潜力。
       
        逆转录转座子是一种dna片段，它们通过制造自己的rna拷贝来改变它们在基因组中的位置，而这些rna拷贝又会跳回dna。逆转录转座子可以插入基因组的特定区域，并偶然地定位在与神经退行性疾病相关的基因促进区，从而增强其活性。逆转录转座子的发生率会随着年龄和细胞衰老而增加。
       
        逆转录转座子与hiv具有某些相似性，它们都需要相同的分子——逆转录酶来复制自身。因此，研究人员假设目前用于抑制hiv复制的逆转录酶等药物也可能阻断逆转录转座子的产生。
       
        整体而言，这项研究强调了拉米夫定等药物在改善唐氏综合症患者认知功能障碍方面的潜力，并且提出了逆转录转座子作为一种新的治疗选择。未来的临床研究将进一步探索这些发现，并希望能够为唐氏综合症患者提供更有效的药物干预手段。