Bioclate（抗血友病因子）的制造与使用：从基因工程到治疗应用

药物描述
       
       
        抗血友病因子（重组），bioclate（抗血友病因子）tm是通过基因工程合成的糖蛋白，使用中国仓鼠卵巢（cho）细胞系进行合成。在培养过程中，cho细胞系将重组抗血友病因子（rahf）分泌到细胞培养基中。然后通过一系列色谱柱对培养基中的rahf进行纯化。纯化过程中的关键步骤是免疫亲和层析方法，利用固定的针对因子viii的单克隆抗体制备的纯化基质来选择性地分离培养基中的rahf。产生的rahf具有与人类抗血友病因子（ahf）相同的生物学作用，并且在结构上具有与人类ahf中相似的异质重链和轻链组合。
       
        bioclate（抗血友病因子）tm是一种无菌、无热原的冻干粉制剂，为浓缩重组ahf，呈灰白色至淡黄色，供静脉注射使用。它可以购买到单剂量瓶中，每瓶标称包含250、500和1000国际单位。当使用适当体积的稀释剂重构时，它含有以下最大量的稳定剂：12.5毫克/毫升人白蛋白、1.5毫克/毫升聚乙二醇（3350）、180毫克/升钠、55毫摩尔组氨酸、1.5皮克/国际单位ahf的聚山梨醇酯80和0.20毫克/毫升钙。血管性血友病因子（vwf）与抗血友病因子（重组）共表达，并有助于稳定产品。最终产品中每国际单位rahf含有不超过2纳克vwf，对血管性血友病患者没有任何临床相关影响。该产品不含防腐剂。
       
        bioclate（抗血友病因子）tm的制造由baxter healthcare corporation，hyland部门和遗传学研究所共同进行。遗传学研究所负责生产抗血友病因子浓缩物（重组）（用于进一步制造用途），然后在baxter healthcare corporation，hyland分部进行配制和包装。
       
        每瓶bioclate（抗血友病因子）tm都标有以每瓶国际单位表示的ahf活性。生物效力的测定是通过参照世界卫生组织（who）因子viii:c浓缩物国际标准的体外测定方法进行的。
       
        适应症
       
        bioclate（抗血友病因子）tm的使用适用于预防和控制血友病a（经典血友病）患者的出血性发作。此外，bioclate（抗血友病因子）tm也可用于血友病a（经典血友病）患者的围手术期管理。
       
        对于获得性ahf抑制剂不超过每毫升10贝塞斯达单位的患者，bioclate（抗血友病因子）tm具有重要的治疗价值。