异基因干细胞移植

什么是同种异体干细胞移植？

医生使用同种异体干细胞移植来治疗血癌，有时还能治愈某些血液疾病。如果初始治疗无效或治疗有效但病情复发，医生可能会推荐同种异体干细胞移植。在同种异体干细胞移植中，医生用捐赠的健康干细胞替代不健康的干细胞。这些新的干细胞会产生健康的新血细胞。许多需要干细胞移植的人使用非家庭成员捐赠的干细胞。

同种异体和自体干细胞移植有什么区别？

同种异体干细胞移植使用捐赠的干细胞。这些干细胞可能来自家庭成员、陌生人或脐带血。（脐带血是婴儿出生后从脐带和胎盘收集的血液。）自体干细胞移植使用自己的血液干细胞。

虽然这两种治疗都有助于骨髓发育新的血细胞，但研究表明，同种异体干细胞移植通过促使供体细胞攻击不健康细胞起作用。医生将此称为“移植物抗肿瘤”效应（GVT）。

哪些癌症用同种异体干细胞移植治疗？

医生使用同种异体干细胞移植来替代导致疾病的不健康细胞，包括：

• 急性髓系白血病（AML）：缓解期的 AML 患者可能是同种异体干细胞移植的候选者。缓解意味着您已接受消除 AML 症状和体征的治疗。
• 急性淋巴细胞白血病（ALL）：与 AML 一样，缓解期的 ALL 患者可能是该程序的候选者。

哪些血液疾病用同种异体干细胞移植治疗？

很多时候，同种异体干细胞移植可以治愈以下血液疾病：

• 再生障碍性贫血：医生可能会为严重的再生障碍性贫血推荐同种异体干细胞移植。该程序通常可以治愈再生障碍性贫血。
• 严重联合免疫缺陷综合征（SCID）：这是一组由涉及抗感染免疫细胞发育和功能的不同基因突变引起的罕见疾病。
• 地中海贫血：这种血液疾病会影响身体产生红细胞的能力。医生可能会使用同种异体干细胞移植来治疗严重的地中海贫血。

研究表明，同种异体干细胞移植可以治愈以下罕见的遗传性血液疾病：

• 钻石 - 黑氏贫血：如果其他治疗不成功，医生可能会使用同种异体干细胞移植。
• 范可尼贫血（FA）：同种异体干细胞移植可以治愈 FA 引起的一些血液疾病。
• 切东 - 希吉综合征：这种疾病会影响白细胞。同种异体干细胞移植会替换受损的白细胞。
• 白细胞粘附缺陷：这是一种导致深部组织感染的免疫疾病。
• 慢性肉芽肿病：同种异体干细胞移植可以治疗这种疾病引起的反复和危及生命的感染。

谁是同种异体干细胞移植的候选者？

在推荐同种异体干细胞移植治疗血液疾病或癌症之前，医生会考虑几个因素。这些因素包括：

• 您有一个人类白细胞抗原（HLA）与您非常匹配的供体。
• 您的总体健康状况和医疗状况。例如，进行干细胞移植的人在治疗前会接受强化化疗。这称为预处理。医生将评估您是否能够应对预处理的副作用。
• 您的医疗状况。并非所有癌症或血液疾病都对干细胞移植有反应，包括同种异体干细胞移植。
• 您之前的治疗。一些医疗治疗可能会影响移植。

什么是同种异体干细胞移植的良好匹配？

最佳匹配是健康的供体，其人类白细胞抗原（HLA）与您的匹配程度很高。HLA 是血液蛋白。医生通过血液测试将您的 HLA 与潜在供体的 HLA 进行比较来识别 HLA。这称为 HLA 分型。

医生通过与您匹配的抗原数量来评估供体干细胞。匹配抗原的数量越多，通过称为植入的过程捐赠的干细胞产生健康新血细胞的机会就越大。在植入过程中，捐赠的干细胞产生新的血细胞来替代不健康的血细胞。

密切的 HLA 匹配还可以降低您发生急性或慢性移植物抗宿主病（GVHD）的风险。急性 GVHD 症状可能在手术后几周内出现，并影响您的皮肤、肝脏和胃肠道。

慢性 GVHD 症状可能在移植后数周或数年出现。除了急性 GVHD 症状外，慢性 GVHD 还可能影响您的口腔、肺部、神经肌肉系统或泌尿生殖道。

谁可能是良好的 HLA 匹配？

人们从亲生父母那里继承他们的 HLA。如果您有亲生兄弟姐妹，任何一个兄弟姐妹与您 HLA 匹配进行同种异体干细胞移植的机会为 1/4。

最近，医生发现了一种使用仅部分 HLA 匹配的人捐赠的干细胞进行同种异体干细胞移植的方法。这些是单倍体相同（半匹配）干细胞。这意味着需要干细胞移植的人可能能够使用其亲生子女或亲生父母捐赠的干细胞。这是一种相对较新的治疗方法，医生开始使用它来增加潜在供体的数量。

大约 70%需要移植的人在其家族中找不到匹配的供体。当这种情况发生时，医生会转向干细胞数据库或登记处寻找潜在的无关供体。无关供体是自愿将其 HLA 类型添加到供体数据库中的人。大多数匹配的干细胞来自无关供体。

自愿向非亲属捐赠干细胞需要做什么？

想要捐赠干细胞的人会与捐赠登记处合作，以确定他们是否有资格捐赠干细胞。通常，登记处工作人员会提出问题，以确认潜在捐赠者足够健康可以进行捐赠，并且他们捐赠的干细胞不会构成感染风险。

接下来，潜在捐赠者将接受血液测试以确定他们的 HLA 类型。登记处工作人员将这些结果添加到医生用于为需要干细胞移植的人寻找潜在匹配的数据库中。重要的是要记住，在捐赠者数据库中注册并不是捐赠的义务。

如果潜在捐赠者和受者的 HLA 匹配，医生将解释移植过程，包括风险。医生要求潜在捐赠者签署同意书，表明他们了解该过程和风险。

然后，医生完成身体检查和血液测试，以确认潜在捐赠者身体健康，能够管理骨髓采集程序或外周干细胞采集程序。

如果我的医生找不到无关供体怎么办？

您的提供者可能会推荐以下两种选择：

• 脐带血干细胞：这些是婴儿出生后脐带和胎盘的干细胞。
• 单倍体相同（半匹配）干细胞：这些是来自亲生父母、兄弟姐妹或子女的干细胞，其 HLA 与您的 HLA 的一半完全匹配。亲生父母的 HLA 对其子女总是半匹配的。亲生兄弟姐妹有 50%的机会是半匹配的。

同种异体干细胞移植有多常见？

2020 年，美国有 8000 多人接受了同种异体干细胞移植。从家族外的人那里接受干细胞的人数多于从家庭成员那里接受干细胞的人数。

要理解同种异体干细胞移植如何起作用，了解更多关于干细胞及其在你体内的作用可能会有所帮助。

• 干细胞是骨髓产生的年轻或未成熟血细胞。骨髓是骨头的柔软海绵状中心。
• 这些干细胞发育成各种血细胞，包括保护身体免受感染的白细胞、在全身携带氧气的红细胞和帮助血液凝结的血小板。干细胞不断产生新的血细胞，以替代受损、衰老或磨损的血细胞。
• 某些癌症和血液疾病发生在你的干细胞无法产生足够健康血细胞的时候。
• 当这种情况发生时，医生可能会使用化疗或其他治疗方法来摧毁不健康的干细胞，并用健康的干细胞替代它们。
• 同种异体干细胞移植用能够产生新的健康血细胞的健康干细胞替代不健康的干细胞。

实际手术前会发生什么？

如果你是干细胞移植的候选者，你的医生将进行测试，以确认你能够应对手术副作用，包括在移植前进行的高强度化疗。这些测试可能包括：

• 心电图（EKG）：该测试检查你的心脏节律。
• 超声心动图：该测试检查你的心脏泵血情况。
• 全血细胞计数（CBC）：该测试测量和研究你的血细胞。你的提供者还将进行肝功能血液测试或肾功能血液测试。
• 活检。如果你患有癌症，你的提供者可能会进行活检，以便他们能够研究你的癌细胞的新变化，并评估移植后癌症复发的风险。

你的提供者可能会在你上胸部的一条大静脉中放置一个中心静脉导管（CVC）。CVC 是作为中心静脉通路的管子，提供者用于抽取血液和提供药物及液体。CVC 消除了在整个移植过程中反复穿刺抽血或插入静脉管的情况。

移植预处理是什么？

移植预处理是杀死你骨髓中癌细胞的强化化疗和/或放疗。预处理还会杀死现有的血细胞。供体细胞取代癌细胞和健康细胞。

同种异体干细胞移植期间会发生什么？

提供者使用你的 CVC 将捐赠的干细胞插入你的 bloodstream。这些捐赠的干细胞会到达你的骨髓，以便它们可以开始产生新的血细胞。

同种异体干细胞移植后会发生什么？

你将留在医院或靠近医院，以便你的医生可以监测你的恢复情况并提供你可能需要的任何治疗。以下是同种异体干细胞移植后你可以预期的情况：

• 预处理化疗会影响你的免疫系统保护你免受感染的能力。为了降低这种风险，你将独自在经过仔细清洁的房间里，与其他人的身体接触非常有限。
• 你将接受免疫抑制剂药物，以减少你的身体排斥捐赠干细胞的机会。
• 一些人在移植后会有恶心、呕吐和腹泻。你的提供者将给你药物来缓解这些症状并补充你失去的液体。
• 你可能需要输血来替代红细胞和血小板。

我应该何时看我的医生？

接受同种异体干细胞移植的人比接受自体干细胞移植的人更有可能患上移植物抗宿主病（GVHD）。如果您有以下急性 GVHD 症状，请联系您的医生：

• 您有瘙痒的皮疹。
• 您注意到您的皮肤和/或眼睛正在变黄。
• 您有恶心、呕吐、腹泻或腹部痉挛。

重要的是要记住，在移植后大约一年左右，您的免疫系统可能会很弱。如果您出现以下任何症状，请联系您的提供者：

• 发烧（100.4°F，38°C）。
• 寒战。
• 呼吸急促（呼吸困难）。
• 咳嗽、打喷嚏或流鼻涕。
• 尿频或尿痛（排尿困难）。
• 头晕/眩晕

越来越多患有血液疾病或血癌的人依赖陌生人的善良。大约 70%需要干细胞移植的人在其家族中找不到匹配的供体。幸运的是，这些人中的许多人从无关供体那里接受干细胞。（无法使用供体细胞的人仍然有选择。他们可能会在捐赠的脐带血中找到匹配的干细胞。最近，一些人使用了与其一半干细胞匹配的家庭成员的干细胞。）

当您从无关供体接受干细胞时会涉及风险。如果您是干细胞移植的候选者，请向您的医生询问同种异体干细胞移植的益处和风险。他们将解释该过程并帮助您权衡风险和益处。

同种异体干细胞移植的优势是什么？

对于那些自体干细胞移植没有足够健康干细胞的人，同种异体干细胞移植可能会有所帮助。同种异体和自体干细胞移植都用健康细胞替代不健康细胞。研究表明，同种异体干细胞移植在恢复骨髓和血细胞健康的同时，还能杀死癌细胞。

同种异体干细胞移植的风险或并发症是什么？

潜在并发症因总体健康状况、年龄和之前的癌症治疗而异。同种异体干细胞移植可能导致移植物抗宿主病。这是在移植后免疫系统攻击正常细胞时发生的。如果您正在考虑进行同种异体干细胞移植，您的医生将概述潜在的并发症，以便您可以权衡这些风险与潜在的益处。

从异基因干细胞移植中恢复需要多长时间？

从移植过程中恢复可能需要几个月的时间，包括从移植前的预处理中恢复。在新的干细胞制造新血细胞的同时，你的免疫系统可能需要一到两年的时间才能恢复。

异基因干细胞移植的成功率是多少？

很难提供一个总体的成功率，因为医生使用异基因干细胞移植来治疗许多不同类型的血癌和血液疾病。也就是说，最近的研究显示如下：

• 超过 80%的再生障碍性贫血患者在异基因干细胞移植后被治愈。
• 超过一半的接受异基因干细胞移植用于缓解期急性白血病的患者被治愈。
• 约 40%的骨髓增生异常综合征患者在异基因干细胞移植后被治愈。