Haegarda用于什么以及它是如何工作的？

• Haegarda通过皮下注射（在皮肤下）用于预防成人、青少年和6岁以上儿童的遗传性血管性水肿（HAE）发作。
• Haegarda是一种称为C1酯酶抑制剂（C1-INH）的人造蛋白质形式，这种蛋白质自然存在于我们的血液中。
• HAE患者血液中的C1-INH水平降低，导致血管通透性增加，并引发四肢、面部、肠道和呼吸道的严重肿胀发作。
• Haegarda补充缺失的C1-INH，防止缓激肽和其他增加血管通透性的物质的生成。

Haegarda是一种补体C1酯酶抑制剂（C1-INH）的品牌。C1-INH是一种人造形式的血液中帮助控制体内肿胀的蛋白质，用于治疗缺乏C1-INH的遗传性血管性水肿患者。

遗传性血管性水肿是一种遗传性疾病，会导致四肢、面部、肠道和呼吸道出现严重的肿胀发作。

Haegarda是什么？

Haegarda是C1-INH的人造形式。

C1-INH的主要作用是调节凝血途径（使血液凝固的过程）、纤维蛋白溶解系统（修复血管后清除和降解血栓的过程），并控制缓激肽的产生。缓激肽是一种蛋白质片段，它增加了液体通过血管壁的移动，从而引起肿胀和炎症。

Haegarda如何工作？

患有遗传性血管性水肿（HAE）的人血液中天然存在的C1-INH水平较低。Haegarda添加了具有活性的C1-INH，这会将C1水平恢复到接近正常水平，减少缓激肽的生成，降低血管通透性并减轻肿胀。

Haegarda用于减少6岁以上HAE患者和儿童的血管性水肿发作的风险。

Haegarda是如何给药的？

Haegarda通常以缓慢的皮下注射（在皮肤下）的方式给予，一般每周两次（每三到四天一次）。它可以由训练有素的护士给予，也可以教人们自行给自己注射。

Haegarda的剂量基于体重，因此对每个人都是个体化的。

还有其他类型的C1抑制剂吗？

是的，还有另外三种类型的C1抑制剂：

• Berinert，用于治疗血管性水肿的发作。
• Ruconest，用于治疗血管性水肿的发作。
• Cinryze，每三到四天通过静脉注射给药，以预防血管性水肿的发作。

什么是遗传性血管性水肿？

遗传性血管性水肿是一种遗传性疾病，其特征是四肢、面部、肠道和呼吸道出现严重的肿胀。已知有三种类型：

类型I和II是由Serping I基因突变引起的，类型III是由F12基因突变引起的。

Serping I基因提供了制造C1抑制剂蛋白的指令，这种蛋白质有助于控制炎症。该基因的突变可导致血液中C1蛋白水平降低或产生的C1抑制剂功能异常。当这种C1蛋白水平降低时，会产生过量的另一种蛋白质片段，称为缓激肽。缓激肽增加了血管壁内液体泄漏到组织中的情况，促进炎症。这导致了液体积聚，这是遗传性血管性水肿类型I和类型II的肿胀特征。

一些遗传性血管性水肿类型III的病例与F12基因突变有关。该基因编码一种重要的蛋白质，帮助我们的血液凝结，称为凝血因子XII。因子XII也是炎症的重要刺激物，并参与缓激肽的生成。某些F12突变会导致凝血因子XII活性增强，从而产生更多的缓激肽，导致血管壁泄漏和血管性水肿。其他类型遗传性血管性水肿III的基因突变尚未被发现。

Haegarda的效果如何？

研究表明，Haegarda可以将HAE发作的风险降低约95%，并且在99%的人群中消除了对急救药物的需求（尽管仍需备有急救药物以备不时之需）。