诺西那生钠 vs 治疗关键区别是什么？

Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）和Spinraza（nusinersen sodium）都是治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物。

SMA是一种运动神经元疾病。它是由SMN1基因突变引起的，该基因负责产生维持运动神经元健康和功能的SMN蛋白。如果产生的SMN蛋白不足，脊髓就无法将大脑信号传递到肌肉。

SMN2基因也能产生少量的功能性SMN蛋白，但SMN2基因产生的SMN蛋白不能完全弥补SMN1基因的缺陷。

Zolgensma与Spinraza的5个关键差异

1. 用途/适应症。 Zolgensma和Spinraza都用于治疗SMA，但Zolgensma仅被批准用于两岁以下的患者，而Spinraza则被批准用于儿童和成人患者。
2. 治疗频率。 Zolgensma是一次性治疗，而Spinraza需要四次负荷剂量，然后每四个月需要一次维持剂量。前三次负荷剂量间隔14天，第四次剂量在第三次之后30天给予。
3. 药物类型。 Zolgensma是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，而Spinraza是一种针对生存运动神经元-2（SMN2）的反义寡核苷酸。
4. 治疗机制。 Zolgensma提供了一个编码人类SMN蛋白的基因拷贝，使患者能够产生他们缺乏的SMN蛋白。
   Spinraza则是通过修正一个错误——RNA剪接错误——使得SMN2基因产生的SMN蛋白具有功能性。Spinraza通过重新结合到外显子7来增强外显子7进入SMN蛋白的过程，从而使SMN2产生的蛋白像SMN1产生的蛋白一样工作。
5. 疗效。 间接比较显示，在患有症状性SMA型1的婴儿中，Zolgensma可能比Spinraza更有效，具体表现在总体生存率、无需永久辅助通气的独立性、运动功能和运动里程碑方面。两种治疗方式都比不接受任何治疗要好得多，后者通常意味着患者在两岁前就会死亡。

下表还提供了这两种治疗的其他重要方面的详细信息。

Zolgensma与Spinraza的其他因素