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埃文瑞西（Evrysdi）与斯宾瑞扎（Spinraza）它们如何比较？

Evrysdi（利司扑兰）和Spinraza（那西那生）都是用于治疗成人和儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物。SMA是一种运动神经元疾病，会破坏控制肌肉的神经细胞。

Evrysdi和Spinraza通过靶向SMN2（运动神经元存活基因2）并增加体内SMN蛋白水平来发挥作用，但它们采取的方法略有不同。增加SMN蛋白有助于改善SMA患者的肌肉和神经功能。

这两种药物之间的一个关键区别是，Evrysdi 是口服给药，而Spinraza则是通过鞘内注射给药。当Evrysdi于2020年8月获得批准时，它不仅为已经接受治疗的SMA患者提供了另一种选择，还为SMA患者提供了第一个口服和家庭治疗方案，这对于那些无法接受鞘内注射的人来说尤为重要。

下表比较了Evrysdi和Spinraza在各个方面的异同。

Evrysdi（利司扑兰） Spinraza（那西那生）
公司 Genentech Biogen
批准日期 首次批准于2020年8月 首次批准于2016年12月
剂型 口服溶液粉剂 单剂量瓶装注射液
给药方式 通过口服注射器、胃造口术或鼻胃管自我给药。药品由药剂师配制，然后可以在家中按照医疗保健提供者的指示进行给药 鞘内注射（向脊髓蛛网膜下腔或脑脊液中注射）
给药时间表 每日给药 四个负荷剂量：
  • 前三个在14天间隔内给药
  • 第四个在第三个后的30天给药。
维持剂量每四个月给药一次
适应症/用途 用于治疗儿科和成人患者的脊髓性肌萎缩症（SMA） 用于治疗儿科和成人患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）
药物类型 小分子药物 反义寡核苷酸
作用机制 运动神经元存活基因2（SMN2）剪接修饰剂。通过增加SMN2基因制造更多功能性SMN蛋白的能力，这种蛋白在SMA患者中缺乏 运动神经元存活基因2（SMN2）定向反义寡核苷酸。通过重新结合外显子7，使得SMN2基因产生的SMN蛋白变得具有功能性
副作用/不良反应 后期SMA最常见的不良反应发生在10%的患者中，包括：
  • 发热
  • 腹泻
  • 皮疹
类似反应在婴儿期发病的SMA患者中也出现，此外至少10%的患者还出现了以下反应：
  • 上呼吸道感染
  • 下呼吸道感染
  • 便秘
  • 呕吐
  • 咳嗽
 至少20%的患者发生的最常见的不良反应，并且比未接受Spinraza治疗的对照组发生频率高出至少5%，包括：
  • 婴儿期发病的SMA患者出现下呼吸道感染和便秘
  • 后期SMA患者出现发热、头痛、呕吐和背痛
疗效
  • 临床试验结果显示，Evrysdi治疗使17名婴儿中的7名能够独立坐立至少5秒，这是根据贝利婴儿和幼儿发展量表第三版（BSID-III）粗大运动量表第22项测量的结果。未经治疗的情况下，没有这样的婴儿期发病SMA患儿能够独立坐立。未经治疗的情况下，预计不超过25%的此类患儿在14个月以上能生存而不需永久通气，然而，接受Evrysdi治疗的21名患者（中位年龄32个月），经过至少23个月的治疗后，有17名患者存活且无需永久通气。
  • 一项在无症状婴儿中进行的临床试验显示，在这些婴儿中，6周内接受了第一剂Evrysdi的6名患者中有2或3个SMN2拷贝，100%实现了坐立，67%能够站立，50%能够独立行走（根据HINE-2在12个月时测量）。所有患者在12个月时均存活且无需永久通气。
  • 在后期SMA患者中，Evrysdi治疗12个月后，与接受安慰剂治疗的患者相比，运动功能测量32（MFM32）评分有显著的临床意义和统计学意义上的变化。
  • 临床试验结果显示，与接受对照治疗的婴儿相比，Spinraza治疗与死亡或永久通气风险降低47%相关。对照组中，死亡或永久通气的中位时间为22.6周，但在Spinraza治疗组中未达到这一事件。接受Spinraza治疗的婴儿在运动功能方面也更常见地有所改善。
  • 在后期SMA患者中，与接受假手术对照治疗的患者相比，Spinraza治疗在15个月时显著改善了Hammersmith功能运动量表扩展版（HFMSE）评分。
  • 临床试验中对少量早期无症状SMA婴儿的治疗也表明Spinraza有效。
警告和注意事项 每次给药前都需要进行基线测试，因为可能会出现血小板减少症、凝血异常和肾毒性
特殊患者人群 可能对胎儿造成伤害
肝功能不全者应避免使用		 可能对胎儿造成伤害
英 称：
Spinraza
全部名称：
nusinersen
适 应 症：
骨性Ⅱ类
上市状态：
规格：
鞘内注射

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