Tibsovo用于治疗什么？

Tibsovo（ivosidenib）用于治疗急性髓系白血病（AML）、胆管癌和骨髓增生异常综合征（MDS），适用于成人患者中通过FDA批准的检测方法发现存在异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）基因突变的患者。

IDH1基因突变可导致致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的累积。2-HG水平升高会干扰未成熟细胞变成成熟细胞的过程。

Tibsovo通过抑制异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）酶来减少异常的2-HG生产。

Tibsovo是首个获批的IDH1抑制剂类药物。

急性髓系白血病（AML）

急性髓系白血病是一种血液癌症，其特征是血液和骨髓中出现大量异常未成熟的白细胞（称为髓母细胞）。携带IDH1突变的人由于该突变阻止了髓母细胞发育为健康的白细胞（粒细胞），从而发展成AML。

Tibsovo是一种靶向疗法，专门针对携带IDH1突变的细胞，并帮助髓母细胞发育为健康细胞。大约6%至10%的AML患者携带IDH1突变。

Tibsovo适用于治疗对先前治疗无反应或复发的IDH1突变阳性成人急性髓系白血病患者。

Tibsovo也适用于与阿扎胞苷联合或不联合阿扎胞苷治疗新诊断为IDH1突变阳性的75岁及以上或因健康问题不能接受某些化疗的成人急性髓系白血病患者。

胆管癌

胆管癌是一种罕见且侵袭性强的胆管癌症。IDH1突变在高达20%的胆管癌病例中发生。

Tibsovo适用于治疗先前接受过治疗且携带易感IDH1突变的成人局部晚期或转移性胆管癌患者。

复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）

正常情况下，骨髓产生血干细胞（未成熟细胞），这些细胞随着时间推移逐渐成熟成为成熟的血细胞。骨髓增生异常综合征（MDS）是一组癌症，其中骨髓中的未成熟血细胞不能成熟或变成健康的血细胞。

MDS可能表现为白细胞或红细胞计数低、血小板计数低，以及在某些情况下单核细胞增多，单核细胞是一种白细胞。该疾病的症状包括呼吸短促和疲劳。检查血液和骨髓的测试有助于诊断MDS。

Tibsovo适用于治疗对先前治疗无反应或复发的成人复发或难治性骨髓增生异常综合征患者。