Vyndaqel和Vyndamax的区别是什么？

Vyndaqel（塔呋美新葡糖胺）和Vyndamax（塔呋美新）是用于治疗由转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）引起的心肌病的处方药物。

Vyndaqel和Vyndamax含有相同的活性成分，称为塔呋美新。Vyndaqel和Vyndamax之间的区别在于它们所含的塔呋美新的形式不同。

Vyndaqel含有塔呋美新的微粉化葡糖胺盐，而Vyndamax则含有塔呋美新的游离酸形式。Vyndamax是为了提高患者的便利性而开发的，这种配方允许患者每天只需服用一粒胶囊。相反，服用Vyndaqel的患者则需要每天服用四粒胶囊。

由于这两种药物非常相似，辉瑞公司能够利用Vyndaqel的临床试验数据获得美国食品药品监督管理局（FDA）对Vyndamax的批准。使用Vyndaqel或Vyndamax治疗旨在减少ATTR-CM患者因心脏问题导致的死亡和住院。

ATTR-CM是一种罕见疾病，由于一种名为转甲状腺素蛋白的蛋白质在心脏的主要泵血腔室中积累而形成淀粉样物质引起。这会导致心脏变硬且功能不佳，从而引发心肌病和进行性心力衰竭。

Vyndaqel和Vyndamax是转甲状腺素蛋白稳定剂，通过与转甲状腺素蛋白结合来发挥作用。这可以稳定转甲状腺素蛋白转运蛋白的四聚体并减缓淀粉样物质的形成。