药物能防止炎性遗传病引起的器官损害吗？
一项最新研究显示，一种用于治疗类风湿性关节炎的药物阿那白滞素能有效防止婴儿期就发病的一种罕见多系统炎性疾病（NOMID）患者的器官损伤。该研究由美国国立卫生研究院（NIH）下的国立关节炎、肌肉骨骼和皮肤病研究所（NIAMS）的科学家们完成。NOMID是一种遗传性疾病，影响多个器官和身体系统，包括皮肤、关节、眼睛和中枢神经系统。该病的早期症状通常在婴儿出生几周内显现，表现为皮疹，随后可能出现发热、脑膜炎、关节损伤、视力和听力下降以及智力障碍。阿那白滞素是一种生物反应调节剂，可抑制白细胞介素-1（IL-1）的活性。IL-1是由免疫系统细胞产生的蛋白质，在NOMID及其他多种疾病中过度产生，引发破坏性炎症。先前的研究已表明，抑制IL-1有助于缓解NOMID的症状。然而，这是首次研究证实阿那白滞素在较高剂量下长期使用可以控制并预防导致视力、听力丧失及脑部病变的损害。
NIAMS的研究员Raphaela Goldbach-Mansky指出：“长期存在的炎症最终会导致不可逆的器官损伤和功能丧失。”例如，内耳炎症是NOMID患者听力下降的主要原因。而脑部内压力与炎症导致的视神经变薄，则是视力丧失的原因之一。Goldbach-Mansky补充道：“我们已经成功地阻止了内耳、大脑和眼睛的炎症，接下来的任务是研究我们是否能够完全预防听力或视力的丧失。”
这项研究发表在《关节炎与风湿病》杂志上，参与者的年龄范围从10个月到42岁，他们接受不同剂量的阿那白滞素治疗，剂量为每日每公斤体重1至5毫克，治疗周期为36至60个月。研究人员通过血液中的C反应蛋白检测来监测炎症标志物，并要求患者或其父母每日记录疾病活动情况。此外，研究人员还利用敏感的MRI成像技术评估内耳和大脑的炎症状况。
研究结果表明，最初的阿那白滞素剂量不足以控制器官炎症，但通过增加剂量，这一目标得以实现。通过预防器官炎症，科学家们成功保护了大多数患者的重要器官功能。此外，研究团队还识别出一些可以预测患者听力和视力损伤风险的因素。
该研究的第一作者博士表示：“即使在治疗后，一小部分听力下降的患者仍表现出内耳炎症。”博士进一步指出：“我们还发现，视神经变薄的患者在评估视力时比视神经较厚的患者更容易失去视力，因为他们因未经治疗的疾病已经丧失了纤维，所以一开始就处于不利地位。”
这些发现突显了早期诊断和治疗对于预防器官损伤的重要性。Goldbach-Mansky说：“我们正继续这项研究，重点在于招募更小的孩子，以进一步验证早期治疗可以预防任何器官损伤的发生。”尽管阿那白滞素不能根治NOMID，但其效果可以持续到停药后，这为NOMID患者带来了希望。Goldbach-Mansky表示：“如果不使用阿那白滞素，NOMID患者将面临器官损伤的风险，可能导致听力、视力下降、认知障碍，甚至在很多情况下过早死亡。多达20%的NOMID患儿无法活到成年。这项研究表明，五年的治疗是安全有效的，并且可以避免器官损伤。”
有人担忧高剂量的阿那白滞素可能会导致体内IL-1水平降低，从而增加感染风险。然而，总体而言，这种药物具有良好的耐受性。在研究过程中，虽然有感染病例发生，但无一严重到需要停止用药，所有患者在接受适当治疗后均康复。
- 英 称：
- kineret
- 全部名称：
- anakinra、Antril、Kineret、Interleukin-1 receptor antagonist anakinra、安纳白介素 (KINERET)、rhIL-1ra、Anakinra (Amgen/SOBI)、安纳白介素（KINERET）、阿那白滞素、Anakinra (USAN/INN)、阿那白滞素 (Amgen)
- 适 应 症：
- 肛肠疾病
- 上市状态：
- 批准上市 申请上市
- 生产药企：
- Swedish Orphan Biovitrum、苏庇医药
- 规格：
- 100mg /0.67mL
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