在英国批准的新个性化癌症药对病人来说意味着啥？
今天，英国的NHS宣布了一项重大的个性化癌症治疗新进展。 这并不是一种常规药物的批准。**larotrectinib**（拉罗替尼）是一种高度创新的新型疗法，与传统的抗癌药物不同。它的作用机制是针对癌细胞DNA中的特定变异，而不是关注癌细胞在体内的生长位置。这意味着不同类型的癌症患者都有可能从中获益。
这是欧洲首个采用此类方法的获批药物。英国国家医疗服务体系英格兰负责人西蒙·史蒂文斯称其为“革命性的”。
然而，像拉罗替尼这样的药物为NHS带来了独特的挑战，尤其是在COVID-19大流行的背景下。
最新决定
由于这种药物的高度创新性，NHS的药物评估机构NICE面临着更大的挑战，需要确定如何使用这种疗法及其有效性。这导致了药物最初被拒绝的情况。为了克服这些挑战，NHS、NICE和制药公司进行了大量的合作和努力。现在，该药物已被批准纳入癌症药物基金，NHS将支付一段时间内的费用，并在此期间收集更多数据，包括来自NHS患者的数据，以帮助解决这些问题。如果这些数据显示这种药物对NHS而言是划算的，它将被永久上市。
副首席执行官兼卫生技术评估中心主任Meindert Boysen表示：“这种尖端疗法可以用于治疗通常具有罕见基因突变的肿瘤，无论肿瘤出现在身体的哪个部位。”
临床证据通常基于较小的样本量，需要创新的方法来测试其在临床试验中的效果，并建立评估模型，以转化为NHS实践中的潜在价值。
CDF的药物通常通过这些国家的定制资助途径提供给威尔士和北爱尔兰的患者。苏格兰则有一个独立的新药评估系统，但目前尚未考虑使用拉罗替尼。
为什么它很重要
这对患者来说意义重大，同时根据英国NHS国家癌症临床主任彼得·约翰逊教授的说法，这也是NHS如何利用其最近在英国进行的基因组检测投资来改善癌症治疗的一个很好的例子。
自英国癌症研究中心于2010年启动分层医学计划以来，该领域的研究工作已经在全国范围内展开。虽然多年来NHS一直提供基因组测试以帮助指导患者的治疗决策，但NHS英格兰一直在努力协调和扩展英格兰的七个中心提供的基因组测试服务。这项服务的目的是让这些测试在全国范围内更加一致，并有助于加快未来引入新的靶向药物，如拉罗替尼。
根据约翰逊的说法，“这是英格兰基因组实验室中心的发展和首批对多种肿瘤类型有效的靶向药物之间的融合，这是一项令人振奋的进步。”
测试推出中的挑战
尽管取得了这些进展，但在向患者提供拉罗替尼之前，仍有一些挑战需要克服。主要的挑战之一是确保NHS能够对患者进行适当的测试，以确定谁可能从这种药物中受益。
NHS计划最终每年测试多达10万名患者的遗传变化，但目前还不能广泛应用。为了弥补这一点，我们将从遗传变化最常见且较为罕见的癌症患者，以及儿童和年轻人开始，逐步推出拉罗替尼。
根据NICE的数据，英格兰有600至700名患有NTRK基因融合的实体瘤患者。对于这些没有满意治疗选择的患者，其中一部分将在第一年内获得治疗资格。
冠状病毒的影响
即使在最好的情况下，像拉罗替尼这样的治疗方法也极具挑战性，但COVID-19大流行使情况变得更加复杂，这意味着将测试扩大到更广泛的人群需要更多时间。
约翰逊称：“由于疫情，设备和人员已从基因组实验室转向支持新冠病毒检测。”我们将逐步提升能力，并继续分阶段向更多传统治疗无效的人群推广这种方法。
尽管NHS正面临COVID-19的巨大压力，但约翰逊认为，NHS继续评估和引入新的治疗方法至关重要。我们将在度过冠状病毒危机之后，致力于重建未来的癌症服务。采用新的治疗方法与诊断方法以确定哪些患者能够受益，这一点始终至关重要。
- 英 称：
- Vitrakvi
- 全部名称：
- larotrectinib、Larotrectinib sulfate、拉罗替尼（Vitrakvi）、Vitrakvi、拉罗替尼 (Vitrakvi)、拉罗替尼、维泰凯
- 适 应 症：
- 急性胃扩张
- 上市状态：
- 批准上市 批准上市
- 生产药企：
- Loxo Oncology、拜耳
- 规格：
- 100mg*56s
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