FDA批准诺华的新药因利司然®，降胆固醇神器，一年只要打两针！

2024-07-26

巴塞尔，2021年12月22日——诺华今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Leqvio®（inclisiran），这是一种专为降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，亦称“坏胆固醇”）设计的小干扰RNA（siRNA）疗法，每年只需注射两剂，首次注射后三个月再注射一次。诺华首席执行官Vas Narasimhan表示：“Leqvio是一种革命性的降低LDL-C的方法，为医疗系统应对心血管疾病提供了新机遇。心血管疾病是当今最紧迫的公共卫生挑战之一。”“现在，我们有机会与合作伙伴携手，推出首款获批的基于siRNA的LDL-C降低疗法，以大规模应对ASCVD。”

Leqvio在美国获批作为饮食及最大耐受剂量他汀类药物的辅助治疗，适用于需要进一步降低LDL-C的临床动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）或杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）成人患者。目前正在进行的临床试验旨在评估Leqvio对心血管事件及死亡率的影响。

洛杉矶心脏病专家、Leqvio III期临床研究项目的主要研究者Norman Lepor医学博士指出：“ASCVD是美国乃至全球的重大公共卫生问题，影响了约3000万美国人。作为首个siRNA疗法，Leqvio与其他胆固醇疗法不同，每年只需注射两次，这使其成为众多正在服用降胆固醇药物但难以达到目标LDL-C水平的ASCVD患者的理想选择。”

Leqvio通过增强肝脏抑制特定蛋白质生成的能力来降低血液中的LDL-C水平，该蛋白质在维持高水平循环胆固醇的过程中起关键作用。Leqvio由医护人员进行皮下注射，首次注射后三个月再次注射，之后每六个月注射一次。这种给药方式可能有助于那些难以坚持频繁自我用药的患者。Leqvio计划于2022年初上市。

The Mended Hearts, Inc.执行董事Andrea Baer表示：“ASCVD患者面临心脏病和中风的风险，这对家庭和社会都是沉重的负担。控制高胆固醇是改善患者健康的关键，我们对这款每年仅需两次的新疗法感到振奋，因为它为患者带来了新的希望。”

FDA的批准基于综合III期ORION-9、-10和-11临床试验的结果，在这些试验中，3,457名患有ASCVD或HeFH的患者在接受最大耐受剂量他汀类药物治疗时LDL-C水平升高。在第17个月的试验中，与安慰剂相比，Leqvio不仅显著降低了52%的LDL-C水平，而且表现出良好的耐受性和安全性，不良反应与安慰剂相似。最常见的副作用包括注射部位反应（如疼痛、红斑和皮疹）、关节痛、尿路感染、腹泻、胸部不适、肢体疼痛以及呼吸困难。

根据与RNAi疗法领先企业Alnylam Pharmaceuticals的合作协议，诺华获得了Leqvio在全球范围内的开发、生产和商业化权利。