Vonicogalf的用药原理通俗说

2024-07-31

Vonicog alfa 用于治疗先前被诊断为冯·维勒布兰德病的成人的出血事件，并可通过按需治疗进行控制。Vonicog alfa 仅含 vWF，因此，如果需要，可以灵活地添加或单独使用凝血因子 VIII。冯·维勒布兰德病是一种遗传性疾病，特点是 vWF（冯·维勒布兰德因子）缺乏或功能障碍，导致血液不能正常凝固，患者容易出现长时间或过度出血。该病分为三种类型，其中 3 型是一种常染色体隐性遗传病，表现为 vWF 水平极低或完全缺失。

Vonicog alfa 不含血浆和白蛋白，是一种重组蛋白质，没有传播血源性病原体的风险。初步的临床试验显示，该药物能有效减少身体各部位的出血事件，在首次输注后有 81% 的病例表现出显著效果。

血管性血友病因子 (vWF) 是凝血级联反应的关键成分，它通过稳定凝血因子 VIII 发挥作用，并与血管壁中的胶原蛋白和血小板结合，促进血小板栓塞的形成。vWF 中的不同突变可引起一种常见的出血性疾病——冯·维勒布兰德病。传统的治疗方法包括使用血浆衍生的 vWF/因子 VIII 浓缩物，但这种方法需要高剂量并且治疗时间较长。Vonicog alfa 可单独使用 vWF，从而实现个性化剂量。此外，由于体内暴露于血浆 ADAMTS13 和粒细胞弹性蛋白酶，血浆来源的 vWF 浓缩物可能会丧失部分功能。Vonicog alfa 可以提供未改变的 vWF，作为 vWF 的替代品，从而促进血小板粘附和聚集，并稳定凝血因子 VIII。

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