关于Vonicog Susoctocog治疗和预防成人血管性血友病出血的用药指南公告

2024-07-31

我们很高兴地宣布，NHS 英格兰专业委员会已批准 Veyvondi (Vonicog alfa) 用于治疗和预防患有血管性血友病的成年患者的出血。Vonicog alfa 将被常规使用于治疗年龄在 18 岁及以上的 VWD 成人患者的出血情况，包括手术出血。具体情况下，当去氨加压素联合或不联合氨甲环酸治疗无效或不适用（基于英国临床实践）；当 VWF 活性水平低于 50 IU/dl 或诊断为 2N 型 VWD；且没有 VWF 抑制剂的证据时。

这是首款合成的冯·维勒布兰德因子替代品，适用于需要替代因子进行外科手术和紧急手术的冯·维勒布兰德病患者。

这一决定标志着血友病协会长期开展的“全民重组”运动取得了重要进展，在本周对感染血液进行公众调查之际显得尤为重要，这进一步强调了我们致力于为患者提供最佳治疗方案的决心。

英国血友病协会受托人 Jo Traunter 表示：“血友病协会对 NHS 英格兰宣布首个针对严重血管性血友病的重组疗法获得许可的消息表示欢迎。”

“这是一个重要的里程碑，证明了我们大约 20 年前启动的‘全民重组运动’对于今天我们的社区依然至关重要。”

研究显示，多达十分之九的 VWD 患者尚未被诊断。他们的出血症状可能较轻，直到受伤或手术期间出现凝血问题时才被发现并确诊。

我们必须继续提高公众对这种情况及其症状的认知，并确保我们社区的声音得到倾听。

在此，我们衷心感谢所有参与 2019 年 VWD 调查并提供反馈的会员。正是你们的声音推动了这一变化。

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