格拉斯吉布被FDA批准的历史记录

2024-09-27

格拉斯吉布（Glasdegib）是一种新型的联合用药方案，专为75岁以上的急性髓性白血病（AML）成人患者设计。作为一种刺猬通路抑制剂，它通过阻断参与刺猬信号传导的蛋白质Smoothened的功能，从而干扰肿瘤干细胞的生长和存活。一项名为BRIGHT1003的二期临床试验评估了格拉斯吉布的效果。试验中，115名新诊断的AML患者被随机分成两组，其中一组接受格拉斯吉布联合低剂量阿糖胞苷（LDAC）治疗，另一组仅使用LDAC。结果显示，联合治疗组患者的中位总生存期为8.3个月，而单独使用LDAC的患者中位总生存期仅为4.3个月。这意味着使用格拉斯吉布联合LDAC治疗的患者死亡风险降低了54%。

格拉斯吉布是一种每日口服一次的药物，需与低剂量阿糖胞苷联用。值得注意的是，该药的说明书上附有对胚胎-胎儿毒性的黑框警告。在临床试验过程中，最常见的副作用包括贫血、疲劳、出血、发热性中性粒细胞减少、肌肉骨骼疼痛、恶心、水肿、血小板减少、呼吸困难、食欲下降、味觉障碍、黏膜炎、便秘和皮疹。目前尚未公布格拉斯吉布的具体上市时间。

此外，格拉斯吉布也在急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗中进行了探索，但其在这一领域的研究和应用尚处于初步阶段，需要更多研究和临床试验来验证其疗效和安全性。

总体而言，格拉斯吉布已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于特定人群的急性髓性白血病治疗。它通过抑制刺猬通路来影响肿瘤干细胞的发育和存活能力，从而延长患者的生存期。患者和医生应关注该药物的副作用和安全问题。随着进一步的研究和临床试验的开展，我们期望格拉斯吉布能够为更多患者带来希望和康复。