班戈大学研究曝制药公司靠激励措施狠赚孤儿药的高价钱

班戈大学主导的一项最新研究揭示了制药公司在利用激励措施提升利润的问题，而这些激励措施原本旨在促进更多针对罕见疾病的新药研发。研究显示，销售孤儿药（专治罕见疾病的药物）的公司利润是普通制药公司的五倍，市场价值占比达15%。这项研究由班戈大学和利物浦大学的研究人员共同完成，并在PLOS ONE期刊上发表。研究对象涵盖86家上市公司，涉及近200种孤儿药；并与258家未从事孤儿药生产的公司进行了对比分析。班戈大学医疗保健科学学院卫生经济学与药物评估中心主任、药物经济学教授Dyfrig Hughes指出：“我们的发现印证了先前的忧虑，即公司正在通过设定极高的价格来牟取暴利。” 罕见疾病是指患病率低于总人口5%的病症。若无相应激励机制，企业可能不会考虑投资于新疗法的研发。 自2000年以来，已有122种孤儿药获得批准，用于治疗罕见病患者。不过，治疗小众疾病的药物往往定价极高。比如，囊性纤维化药物Kalydeco（Ivacaftor）的单价为每月14,000英镑。实际上，全球最贵的十种药物中，每一款都是孤儿药，其中Soliris（Eculizumab）的年均费用更是高达340,000英镑。尽管患者基数较小，但如此高昂的价格仍能带来巨额收益。目前，大约有三分之一的孤儿药年销售额突破10亿英镑大关。预计到2020年，全球孤儿药市场规模将达到1440亿英镑，占整个品牌处方药市场的19%。 Hughes教授强调：“孤儿药价格持续上涨的趋势令人担忧，NHS（英国国家医疗服务体系）对此感到压力巨大。”“虽然预料到价格会相对较高，但我们的数据表明，公司正将孤儿药视为获取高额利润的途径。投资者同样意识到了这一点，从孤儿药公司的高市值即可看出端倪。” 研究结果佐证了制药行业的观点。前Shire公司CEO Angus Russell在接受《华尔街日报》采访时曾表示：“大型制药公司看到规模较小的企业因开发孤儿药而取得数亿乃至数十亿美元的销售额，便纷纷效仿。激励措施，例如长达十年的市场独占权，应得到进一步优化，并与单个药物的收入挂钩。同时，报销政策也应更加贴近药品的实际价值。此外，非盈利组织及公私合营模式在推动以社会利益为导向的孤儿药开发方面具有显著作用。”

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