西雅图儿童医院在会议上宣布阿巴他普大幅减少急性GVHD风险

2024-10-07

在第59届美国血液学会(ASH)年会上，西雅图儿童研究所公布了两项临床试验的结果，显示阿巴他普药（Orencia）几乎完全消除了严重急性移植物抗宿主病（GVHD）的风险。这项研究将阿巴他普药加入标准药物方案中，应用于儿科和成人患者的异体造血干细胞移植，特别是使用不匹配无关供体的情况。试验结果显示，急性III-IV级GVHD的发生率从32%降至3%。与未接受治疗的患者相比，接受阿巴他普药治疗的患者的无病生存率和总生存率显著提高。

急性GVHD是干细胞移植后最致命的并发症之一，当供体T细胞攻击患者的器官（如皮肤、肝脏、肾脏、肺和胃肠道）时就会发生。该研究的主要负责人和副主任，西雅图儿童基金会本·汤尼儿童癌症研究中心的Leslie Kean博士指出：“鉴于移植物抗宿主病的严重威胁，寻找使干细胞移植更安全的新方法仍然是一个重要的未满足需求。”

基于已经成功治疗类风湿性关节炎患者的免疫疗法，Kean博士首次尝试使用阿巴他普药来预防GVHD。他们发现，阿巴他普药能够减少效应T细胞的增殖和活化，从而降低GVHD的发生率。这项研究的数据来自两个患者队列，共有43名患者接受了阿巴他普药治疗，而其他患者则使用了传统的药物方案，如钙调磷酸酶抑制剂和甲氨蝶呤（CNI/MTX）或钙调磷酸酶抑制剂、甲氨蝶呤加抗胸腺细胞球蛋白（ATG）。接受阿巴他普药治疗的患者在移植后100天内，III-IV级急性GVHD的发生率为3%，而使用其他药物方案的患者分别为32%和22%。接受阿巴他普药治疗的患者免疫系统重建更加完善，相关死亡率显著降低，没有出现严重的不受控制的感染，并且没有增加疾病复发。一年后的总生存率和无病生存率均显著提高。第二项研究队列的数据预计将在未来六个月内公布。

Kean博士说：“作为一名移植医生，看到一名患者在接受骨髓移植治愈白血病后发展出严重的急性移植物抗宿主病，真是令人痛心。”他认为，一种能够安全地靶向引发移植物抗宿主病的T细胞的治疗方法将是干细胞移植领域的一个重要进步。除了阿巴他普药，Kean博士还领导了其他几项研究项目，旨在开发预测和预防GVHD的新方法。该研究的进一步数据将在未来几个月内发布。