新药Daratumumab让多发性骨髓瘤患者看到明显好转和生存希望

2024-09-13

在多发性骨髓瘤晚期病例的标准治疗中加入一种较新的药物可能会显著提升患者的反应乃至康复机会。一项新的临床试验显示，在接受名为达雷木单抗（daratumumab）治疗的患者中，有43%达到了完全缓解，而仅接受标准药物组合的患者中只有19%达到这一效果。该药物通过静脉注射给予，能够结合骨髓瘤细胞上的CD38蛋白。它被认为既能直接杀死癌细胞，又能辅助免疫系统攻击癌细胞。然而，该药物也会带来一些副作用，最常见的包括输液反应、疲劳、恶心、背痛和发热。此外，它还可能导致患者的血细胞计数下降，从而增加感染、贫血或过度出血和瘀伤的风险。

一、引言

多发性骨髓瘤是一种起源于某些白细胞的癌症，在美国的癌症病例中占比不到2%。然而，对于那些患病的人而言，这种疾病往往具有致命性。据统计，约48%的患者在被诊断后五年内仍然存活。因此，对于复发性多发性骨髓瘤患者而言，新的治疗选择至关重要。近年来，多种新药相继问世，其中包括达雷木单抗（Daratumumab）。去年，由于临床试验证明该药物单独使用可以缩小复发性或难治性骨髓瘤患者的肿瘤，该药物在美国获得了批准。

二、新试验结果

一项新的临床试验评估了在标准药物组合中加入达雷木单抗的效果。研究人员招募了569名骨髓瘤患者，并将其随机分配到两组：一组仅接受来那度胺（Lenalidomide）和地塞米松（Dexamethasone）治疗；另一组则接受包含达雷木单抗在内的三药方案。经过近14个月的观察，标准治疗组中41%的患者出现死亡或疾病进展，而在采用三药方案的患者中，这一比例仅为18.5%。值得注意的是，达雷木单抗的完全缓解率也翻了一番，从19%提高到了43%。

三、治疗选择和成本

达雷木单抗需要每周输注一次，随后逐渐减少至每月一次。在这项研究中，与其它骨髓瘤研究相似，整个治疗方案将持续至患者因副作用而无法继续或自行退出。关于费用方面，据报道，每剂达雷木单抗的价格接近5900美元。对此，Rajkumar教授指出，“从生活质量及经济负担的角度来看，这并不是理想的解决方案。”他认为，有必要开展更多研究，探讨能否在治疗患者一段时间后暂停治疗，例如一年后再重新开始。

四、未来的研究方向

Rajkumar教授认为，目前的发现如何转化为实际患者利益尚需进一步研究。此次试验招募了来自18个国家的患者，其中大部分人之前未曾接受过来那度胺治疗。Rajkumar表示，在美国，大多数复发性骨髓瘤患者已经接受过来那度胺治疗。但他同时指出，那些对来那度胺产生耐药性的患者并不占多数。尽管存在疑问，Rajkumar仍认为试验结果是多年来“最令人鼓舞的进展之一”。他表示：“我毫不怀疑这种治疗方案将显著延长骨髓瘤患者的无进展生存期。”

五、结论

这项新的临床试验为多发性骨髓瘤患者带来了新的希望。在标准治疗中加入达雷木单抗可能会提升患者的反应率和生存率。尽管这种疗法存在一定的副作用和高昂的成本，但研究结果为未来治疗方向提供了重要线索。我们期待这种疗法如何改善多发性骨髓瘤患者的预后情况，以及其成本效益如何。