Hemlibra：欧盟批准的预防血友病A出血药物，用法、效果和风险全解析

欧盟授权的预防血友病A出血的药物

一、Hemlibra是什么？

Hemlibra是一种用于预防或减少血友病A患者出血的药物，它是FDA和EMA批准的首个不区分因子VIII抑制剂的预防疗法。血友病A是一种遗传性疾病，由缺乏因子VIII引起。

二、Hemlibra的用途

Hemlibra用于预防血友病A患者的出血事件。该药适用于已经开发出因子VIII抑制剂的患者，这些抑制剂是血液中针对因子VIII的抗体，会阻止其正常工作。同时，也适用于没有因子VIII抑制剂的患者，如果他们的血友病A是严重或中度（严重出血表型）。

三、Hemlibra的使用方法

Hemlibra只能通过处方获得，治疗应由医生开始，并在治疗血友病或出血性疾病方面有经验。Hemlibra可作为腹部、大腿或上臂皮下注射的溶液。患者或者他们的照护者一旦接受了适当的培训，就可以在家里自行注射。手臂注射只能由护理人员或医疗保健专业人员进行。

四、Hemlibra的剂量

Hemlibra的剂量取决于患者的体重。推荐剂量为每公斤3毫克，前四周每周一次，之后患者可以继续服用1.5 mg/kg，每周一次，每两周3 mg/kg，或每四周6 mg/kg。

五、Hemlibra的工作原理

血友病A患者缺乏因子VIII，这是体内有助于血液凝固的物质。Hemlibra中的活性物质Emicizumab是一种单克隆抗体，其设计目的是模仿因子VIII的功能——将两个凝血因子（IXa和X）作为血液凝固所需的反应链。由于Emicizumab具有与因子VIII不同的结构，因此它不受因子VIII抑制剂的影响。

六、Hemlibra的疗效

临床研究表明，Hemlibra可以有效预防患有VIII因子抑制剂的血友病A患者的出血事件。一项针对109例患者的研究表明，接受Hemlibra预防的患者与未接受治疗的患者相比，需要治疗的出血次数较少（相当于每年3次）。此外，当已经使用其他已知药物进行预防性治疗的患者改用Hemlibra时，治疗的出血数量从每年约16次下降到每年约3次。对于没有因子VIII抑制剂的严重血友病A患者，接受Hemlibra预防的患者每年平均需要治疗1次出血，而未接受预防性治疗的患者每年平均需要治疗38次出血。对于没有因子VIII抑制剂的中度血友病A患者，接受Hemlibra治疗的患者平均每年约有1次出血需要治疗。

七、与Hemlibra相关的风险

最常见的副作用（可能影响十分之一或更多人）是瘙痒或注射部位疼痛、关节疼痛和头痛。最严重的副作用是血栓性微血管病，可能影响100人中的1人（小血管中的血凝块）和血栓形成（血管中血凝块的形成），包括海绵窦血栓形成（脑底部凝血）和浅静脉血栓形成（凝血在皮肤下的静脉中，通常在手臂或腿中）。

八、为什么Hemlibra在欧盟获得授权？

目前只有少数药物，称为旁路剂，适用于患有血友病A的患者并开发了因子VIII抑制剂。Hemlibra减少了这些患者的出血事件，并且可以为医生提供一种新的治疗方案来管理血友病A患者的出血事件。因此，EMA决定授予Hemlibra在欧盟的上市许可。

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